热烈庆祝神济昌华SNUG01在北医三院IIT研究中取得显著临床成果

2024年9月18日，神济昌华宣布，其自主研发的肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）基因治疗创新药物SNUG01在北京大学第三医院（北医三院）进行的研究者发起的临床研究（IIT）已完成所有受试者入组，并取得了积极的临床成果。此次研究是由著名ALS专家樊东升教授主持，旨在评估SNUG01的安全性和初步有效性。

该研究共纳入了6名受试者，其中包括一名白人受试者。所有受试者均完成了为期28天的剂量限制性毒性（DLT）观察，未发现DLT事件。截止目前，未发现大于2级的与药物相关的不良反应，初步验证了SNUG01的安全性和耐受性。此外，通过临床功能评估量表和关键有效性生物标志物等主客观指标，显示出了该药物的潜在有效性。神济昌华的战略合作伙伴派真生物对此重大进展表示诚挚祝贺。

SNUG01是神济昌华基于内源性神经保护分子SG001，采用腺相关病毒（AAV）为载体开发的创新基因治疗药物。在临床前的动物研究中，SNUG01展现出了显著的神经元保护作用。药物首例接受同情给药的受试者已完成15个月随访，病情趋于稳定。本次IIT研究进一步验证了SNUG01在ALS患者，尤其是散发性患者中的治疗潜力。派真生物为此项目提供了AAV载体服务，包括质粒和AAV工艺开发及优化、GMP生产、分析方法开发和验证等，助力SNUG01在北医三院IIT研究中取得积极临床成果。未来，派真生物将继续深耕基因治疗领域，为药物创新提供一站式CMC解决方案，推动更多优质项目的进展。

北医三院樊东升教授表示：“此次SNUG01-IIT研究为探索ALS基因治疗的新途径提供了重要依据。我们观察到了该药物在6名受试者中的良好安全性和耐受性，这对于ALS的治疗具有重要意义。未来我们将进一步评估其长期疗效，期待SNUG01能为ALS患者带来新的希望。”

神济昌华创始人、清华大学基础医学院副院长贾怡昌教授表示：“此次IIT研究的成功离不开北医三院和樊东升教授团队的卓越贡献，也要感谢所有参与的患者及其家属对这项研究的信任与支持。作为神济昌华的首个临床阶段产品，SNUG01的安全性与有效性得到了初步验证，这激励我们继续推动基因治疗在ALS等神经退行性疾病领域的发展。我们坚信，通过持续的创新与努力，基因治疗有望为神经系统疾病患者提供更高效安全的解决方案。”

SNUG01是一款腺相关病毒载体（AAV）基因治疗潜在药物，基于贾怡昌教授发现的全球首创治疗靶点SG001，旨在实现“一次给药，长期作用”的治疗效果。内源性神经保护分子SG001通过抗氧化、细胞膜损伤修复、减少RNA结合蛋白的神经病理特征等多种途径保护运动神经元，针对渐冻症的发病机制和病理特征，从而达到更好的预期疗效。

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是最常见的运动神经元病（MND），也是一种进展性、致命性的神经系统退行性疾病。主要累及大脑和脊髓中的运动神经细胞，导致肌肉失去控制，最终因迅速进行性瘫痪和呼吸衰竭而死亡。ALS发病后中位生存期仅为2-5年，生存率低于癌症，被世界卫生组织列为五大绝症之一。

神济昌华（北京）生物科技有限公司成立于2021年底，是一家致力于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域多年的基础科研成果。公司建立了多种动物疾病模型平台和AAV筛选平台，开发新型AAV血清型，致力于攻克包括ALS在内的多种神经系统疾病。目前，SNUG01已在北医三院启动研究者发起的临床研究（IIT）。神济昌华的愿景是为全球神经系统疾病患者提供高效安全的基因治疗方案。