VORANIGO®（vorasidenib）获FDA认证，首个IDH突变2级胶质瘤靶向治疗药物诞生

VORANIGO®是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个且唯一一款用于治疗IDH突变2级胶质瘤的靶向药物。在一项关键的III期临床研究中，这一药物显著延长了患者的无进展生存期，并且显示出良好的治疗耐受性。这也是施维雅在IDH突变靶向疗法领域的第六个获批药物。

2024年8月6日，施维雅宣布，FDA已批准VORANIGO®用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶（IDH）1或2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的12岁及以上成人和儿童患者。该药物是一种IDH1和IDH2抑制剂，每日口服一次，这将为胶质瘤患者提供一种更加便利的治疗选择。

胶质瘤是一种严重影响大脑功能的肿瘤，IDH突变型弥漫性胶质瘤是50岁以下成人中最常见的恶性原发性脑肿瘤。现有的治疗方法无法治愈这种类型的胶质瘤，若不及时治疗，胶质瘤将侵入正常的脑组织，造成更多问题。

施维雅制药的首席商务官Arjun H. Prasad表示，VORANIGO®的获批是肿瘤治疗领域的一大突破，尤其对IDH突变2级胶质瘤患者来说，这是一个重要的时刻。过去25年来，胶质瘤领域从未有过如此显著的进展，该药物显著延长了患者的无进展生存期。施维雅非常自豪能够将这一创新疗法提供给有需要的患者，并且将继续致力于为肿瘤患者带来更多的创新靶向疗法。

在健康人体细胞中，异柠檬酸脱氢酶（IDH）基因帮助分解营养物质并为细胞提供能量。然而，IDH1和IDH2的突变与多种癌症有关，这些突变阻止细胞正常分化，导致细胞失控生长。在IDH突变胶质瘤中，VORANIGO®通过抑制突变的IDH1和IDH2酶的活性，帮助控制疾病进展。

美国脑肿瘤协会主席兼首席执行官Ralph DeVitto表示，长期以来，IDH突变2级胶质瘤患者在手术后的治疗选择非常有限，且这种疾病无法治愈。VORANIGO®在FDA的获批，标志着胶质瘤治疗迎来了重大突破，为正在与这一顽疾斗争的患者及其家人带来了新的希望。

VORANIGO®的获批基于INDIGO关键III期临床研究，该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》，并在2023年美国临床肿瘤学会年会上展示。研究显示，与安慰剂相比，VORANIGO®显著延长了患者的无进展生存期和下一次干预的时间。INDIGO研究还显示，VORANIGO®耐受性良好，与I期研究结果一致。最常见的不良反应包括疲劳、新冠肺炎、肌肉骨骼疼痛、腹泻和癫痫。

INDIGO是一项全球性的III期临床试验，随机双盲、安慰剂对照，主要针对仅接受手术治疗且出现残留或复发的异柠檬酸脱氢酶1/2（IDH1/2）突变2级胶质瘤患者。研究在第二阶段期中分析时成功达到了主要疗效终点和关键次要终点。

根据2021年世界卫生组织（WHO）分类，胶质瘤被分为四大类，其中一类是成人型弥漫性胶质瘤。这类弥漫性胶质瘤是成人中最常见的原发性恶性脑瘤，其发病机制和预后与代谢酶异柠檬酸脱氢酶（IDH）是否突变密切相关，通过分子检测才能正确诊断。这些胶质瘤包括星形细胞瘤、少突神经胶质瘤和胶质母细胞瘤。