Deuruxolitinib治疗斑秃获FDA批准

今天（7月26日），印度Sun Pharmaceuticals宣布，其口服JAK抑制剂Leqselvi（氘代芦可替尼，Deuruxolitinib）已获美国FDA批准上市，主要用于治疗成人重度斑秃。Deuruxolitinib是一种JAK1/JAK2抑制剂，原研公司为Concert Pharmaceuticals。Sun Pharmaceuticals于2023年初以5.76亿美元收购了Concert Pharmaceuticals，并在2023年10月获得了FDA对Deuruxolitinib的新药申请（NDA）的受理。本次批准基于两项III期安慰剂对照试验THRIVE-AA1和THRIVE-AA2的数据。

在THRIVE-AA1试验中，共有706名患者参与，他们被随机分为三组，分别接受安慰剂（140人）、Deuruxolitinib 8mg（351人）或12mg（215人），每日两次（BID）治疗24周。试验的主要临床终点是第24周时脱发严重程度工具(SALT)评分≤20的患者比例，关键次要终点为第8、12、16、20周时SALT≤20的患者比例。结果显示，Deuruxolitinib 8mg BID和12mg BID组在第24周时达到SALT≤20的患者比例分别为29.6%和41.9%，明显高于安慰剂组的0.8%（p<0.0001）。

在THRIVE-AA2试验中，8mg和12mg剂量组在第24周时达到SALT评分≤20的患者比例分别为33.0%和38.3%，而安慰剂组仅为0.8%。

2024年美国皮肤病学会（AAD）会议上更新了THRIVE-AA1和THRIVE-AA2试验的安全性数据。在治疗组中，最常见的不良事件（TEAE）包括头痛（11.6%）、痤疮（9.8%）、鼻咽炎（8.0%）和血磷酸肌酸激酶升高（6.3%）等。共有14例患者发生了严重不良事件（SAEs），其中2例可能与氘代芦可替尼治疗有关，分别为脑膜炎和发热、流行性感冒病毒性肺炎。另有110例患者未完成研究，其中31例（28.2%）因不良事件（AEs）停药，包括安慰剂组4例（18.2%）、8mg BID组18例（31.0%）和12mg BID组9例（30.0%）。

此次Deuruxolitinib的获批，为成人重度斑秃患者提供了一种新的治疗选择，彰显了其在疗效和安全性方面的优势。