国研首款儿童白血病CAR-T获批上市！1期疗效达100%

2024年7月20日，我国自主研发的pCAR-19B CAR-T细胞产品——普基仑赛注射液的上市申请，已被中国国家药监局药品审评中心正式受理。这款产品主要用于治疗CD19阳性复发或难治性的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，目标人群为3到21岁的儿童和青少年。

这是我国首款进入II期临床试验、专门用于治疗儿童和青少年急性白血病的CAR-T细胞疗法。如果普基仑赛能顺利获批，将成为我国针对儿童白血病的首个CAR-T产品。

普基仑赛注射液由精准生物研发，这款人源化CD19 CAR-T细胞回输制剂可以显著减少CAR-T细胞的免疫原性，并延长其在体内的存续时间。自2019年2月获得临床新药默示许可以来，这款产品在2023年11月1日被纳入中国国家药监局药品审评中心的突破性治疗品种列表，并在2024年6月被拟纳入优先审评。目前，该产品已进入II期临床研究阶段。

早前公布的I期临床研究数据非常亮眼。研究表明，在9例CD19阳性复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者中，CAR-T细胞输注后的总有效率高达100%。这些患者在接受氟达拉滨和环磷酰胺预处理后，单剂量注射pCAR-19B，结果显示一个月内的总有效率达到了100%，且没有检测到抗CAR抗体。

除了pCAR-19B外，目前有多款CAR-T细胞产品正在进行临床试验，主要针对T细胞白血病、T细胞淋巴瘤、B细胞淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤以及多种实体肿瘤，如胰腺癌、肝癌、结直肠癌、胃癌、卵巢癌和间皮瘤等。

在治疗恶性肿瘤，尤其是血液肿瘤方面，自体CAR-T细胞疗法取得了显著成绩。中美两国已批准多款CAR-T细胞产品用于白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤的治疗。

此外，我国还成功开展了新型CD19-CAR-DNT细胞的首次临床试验，并有患者达到了完全缓解。通过开发新型CAR-T疗法，如双阴性T细胞，可以克服自体CAR-T细胞的高成本和长制造时间等限制。这些新型疗法有望为更多复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者带来希望。

针对部分患者在接受CAR19治疗后病情进展的新情况，靶向CD22的新型CAR-T疗法应运而生。这款疗法主要针对接受CAR19治疗后病情进展或CD19阴性的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者。研究表明，接受CD22 CAR-T细胞治疗的患者，总体缓解率为68%，完全缓解率为53%。

CAR-T细胞疗法在治疗血液肿瘤中展现了巨大的潜力和应用前景，但自体CAR-T疗法的高成本和实体瘤靶点的局限性仍然是需要克服的问题。研究人员正在不断尝试新的方法，如研发双阴性T细胞和更多靶点，以降低治疗成本，解决耐药性问题，并扩大CAR-T疗法的应用范围。

通过不断的创新和努力，CAR-T细胞疗法有望为更多的癌症患者带来新的希望和治疗选择。

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