亚盛医药Bcl-2抑制剂APG-2575用于新诊断中高危MDS患者的III期注册研究获CDE批准

亚盛医药（6855.HK）是一家领先的生物医药企业，专注于在肿瘤等领域开发创新药物。2024年8月13日，亚盛医药宣布，其研发的Bcl-2选择性抑制剂APG-2575（Lisaftoclax）获得国家药品监督管理局（NMPA）药物审评中心（CDE）的临床试验许可，将进行联合阿扎胞苷（AZA）一线治疗中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的注册III期临床研究。这是APG-2575的第四个注册III期临床研究，标志着这一药物在临床开发中的又一重要里程碑。

此次研究（GLORA-4）是一项多中心、随机、双盲的关键性注册III期临床研究，旨在评估APG-2575联合阿扎胞苷治疗新诊断的成人中高危MDS患者的疗效。MDS是一种起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，常见于老年人，且发病风险随年龄增长而增加。其特征包括髓系细胞发育异常、造血功能衰竭和难治性血细胞减少，高风险患者可能进展为急性髓系白血病（AML）。数据显示，约10%的低危患者和50%的高风险患者会进展为AML，一旦进展，患者预后非常差。

目前，MDS的治疗手段有限，预后总体较差。去甲基化药物（AZA或地西他滨）是中高危MDS患者的一线标准治疗方案，研究显示，与传统治疗相比，AZA单药治疗可提高MDS患者的总生存期。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是MDS患者唯一治愈的选择。然而，由于MDS复杂的疾病特点和老龄化趋势，许多患者无法耐受化疗，导致移植率低且移植相关死亡率较高。因此，中高危MDS患者的整体存活率低，亟需开发新型治疗方法和更有效的治疗药物。

APG-2575是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，以达到治疗肿瘤的目的。APG-2575有望成为首个在中国用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的Bcl-2抑制剂，也是全球第二个在CLL患者中看到明确疗效、并进入关键注册临床阶段的Bcl-2抑制剂。APG-2575在中高危MDS领域的临床研究数据显示，该药物具有良好的临床获益和耐受性。

亚盛医药的首席医学官翟一帆博士表示："在MDS治疗领域，仍存在较大的未满足的临床需求。作为新型Bcl-2抑制剂，APG-2575在前期研究中展现出治疗MDS患者良好的临床获益和耐受性。此次获批开展一线治疗中高危MDS患者的注册III期研究，是APG-2575斩获的第四个注册III期研究，令我们深受鼓舞。未来，我们将秉持‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求'的使命，积极推进相关临床试验的开展，以造福更多患者。"

亚盛医药是一家全球化的生物医药企业，致力于研发同类首创和同类最佳的新药，以解决肿瘤等领域全球患者尚未满足的临床需求。公司已在多个国家和地区开展了40多项临床试验，并与多家国际知名生物制药公司及学术机构建立了合作关系。亚盛医药将继续提高研发能力，加速推进产品管线的临床开发进度，以造福全球患者。

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