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NMPA 2025 获批汇总 2025 年，血液肿瘤领域的新药研发与临床转化持续推进。这一年中，NMPA 相继批准多项新药及新适应证，涉及靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗及移植相关方案等不同技术路径，为血液肿瘤患者提供了新的治疗选择。 值此之际，【Htology血液前沿】对 NMPA 于 2025 年在血液肿瘤领域的获批进展进行系统盘点，按时间顺序梳理关键药物、获批适应症及核心研究数据。 1月 1 艾沙妥昔单抗 1.8 适应症：与泊马度胺和地塞米松联合治疗既往接受过至少一线治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤成人患者 本次获批基于III期ICARIA-MM试验和lsaFiRST 真实世界研究，结果显示中位随访11.6个月后，Isa-Pd组的总有效率（ORR）（63% vs 32%）、中位PFS（11.53 vs 6.47个月）均显著优于Pd组，可显著降低40%疾病进展或死亡风险（HR：0.596；P=0.001）；中位随访35.3个月后，Isa-Pd组的中位OS（24.6 vs 17.7个月）显著优于Pd组。 2月 1 塔奎妥单抗 2.8 适应症：单药适用于既往接受过至少三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者 本次获批基于单臂开放标签MMY100研究，延长随访结果显示，每周给药（QW）与每两周给药（Q2W）的客观缓解率相近（74% vs 70%），但Q2W组在中位缓解持续时间（17.5 vs 9.5个月）、中位无进展生存期（11.2 vs 7.5个月）及24个月总生存率（67.1% vs 60.6%）方面均表现更优。 3月 1 埃纳妥单抗 3.4 适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤 本次获批基于II期MagnetisMM-3研究，中位随访39.6个月，埃纳妥单抗的ORR达66.0%，≥CR率42.6%。中位至缓解时间为1.1个月，中位至获得≥CR的时间为4.76个月。中位缓解持续时间（DOR）为40.8个月，中位PFS为27.3个月，中位OS为43.6个月。 2 他泽司他 3.18 适应症：EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤 本次获批基于 I/II 期临床研究（NCT01897571），EZH2 突变 R/R FL 患者中（N=48），他泽司他单药组 ORR 为 70.8%，mDoR 为 11.3 个月，mPFS 为 13.8 个月；在 EZH2 野生型患者群体中（N=54），ORR 为 35.2%，mDoR 和 mPFS 分别为 13.0 个月和 11.1 个月。 3 阿可替尼 3.21 适应症：一线治疗既往未接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病患者 此次获批的关键依据为由中国研究者主导的ChangE试验数据。结果显示：阿可替尼组相比C+R组BICR评估的疾病进展或死亡风险降低了92%（HR=0.08，P<0.0001）。在整个队列中，相较于C+R组，阿可替尼中位PFS（未达到 vs 15.5个月）和24个月PFS率（92% vs 25%）均有所提升。 5月 1 格菲妥单抗 5.7 适应症：联合吉西他滨与奥沙利铂用于治疗不适合自体造血干细胞移植（ASCT）的复发或难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤非特指型成人患者 本次获批基于STARGLO研究，在随访2年时，Glofit-GemOx继续显示出优于R-GemOx的OS获益，IRC评估的中位PFS，以及CR率（58.5 vs 25.3%）也表现出一致的获益。 2 坦昔妥单抗 5.13 适应症：联合来那度胺治疗不适合自体干细胞移植条件的复发/难治弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者 本次获批基于II期L-MIND研究，在这项为期5年的长期随访研究中，经独立评估确认的ORR为57.5%，其中CR率达41.3%。中位随访约45个月时，中位无进展生存期为11.6个月，中位总生存期达33.5个月。 3 阿思尼布 5.13 适应症：新诊断的费城染色体阳性（Ph+）的慢性髓系白血病慢性期成人患者 本次获批基于III期ASC4FIRST研究，结果显示，阿思尼布组在第48周的MMR率显著高于对照组（67.7% vs 49.0%，差异18.9%；95%CI 9.6-28.2；P<0.001）。 4 吉卡昔替尼 5.27 适应症：中危或高危原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化和原发性血小板增多症继发性骨髓纤维化的成人患者 本次获批基于一项关键III期ZGJAK016研究，在第24周的疗效评估中，吉卡昔替尼组表现出显著优势：64.8%的患者实现脾脏体积缩小≥35%，显著高于羟基脲组的26.5%（p=0.0002）。 7月 1 利沙托克拉 7.8 适应症：既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者 本次获批基于关键一项在中国开展的关键注册Ⅱ期研究（APG2575CC201），其主要疗效终点ORR达到预设研究指标，在经BTK抑制剂/免疫化疗治疗失败的患者群体中展现出显著的临床获益。 2 塞利尼索 7.22 适应症：联合硼替佐米和地塞米松（XVd方案）用于治疗既往接受过至少一线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者 本次获批基于III期BENCH显示XVd方案对比Vd方案，在中国R/R MM患者中具有更好的临床疗效，观察到更长的PFS和DOR，达到更高的ORR、≥非常好的部分缓解（≥VGPR）比例和MRD阴性率，并显示出OS延长的趋势。 3 雷尼基奥仑赛 7.30 适应症：经过二线或以上系统性治疗后成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤、伴MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤非特指型 本次获批基于II期HRAIN01-NHL01-II研究，结果显示，3个月、6个月和最佳的ORR分别为 53.1%、45.7%和74.1%；3个月、6个月和最佳的CR率分别为32.1%、29.6%和49.4%。 8月 1 泽美妥司他 8.26 适应症：既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）成人患者 本次获批基于一项泽美妥司他治疗R/R PTCL的关键研究，中位随访时间15.2个月，IRC评估的ORR为64.2%，其中，CR率为32.8%，部分缓解率（PR）为31.3%。并且在所有亚型中均观察到获益。 11月 1 普基奥仑赛 11.4 适应症：治疗3~21岁难治性/复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL） 本次获批基于单臂、开放标签的I/II期研究，结果显示，3个月内最佳CR/CRi率达90.63%（58/64），其中CR率78.13%（50/64）, 12.5%受试者达到完全缓解/完全缓解伴血细胞未完全恢复（CRi） 。达到CR/CRi的患者中，MRD阴性率高达98.27%， 2 纳基奥仑赛 11.25 适应症：经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL） 本次获批基于一项关键性II期临床研究（NCT04586478），结果显示，ORR高达92%，CR率达到72%，在输注后3个月和6个月时，分别有80%和72%的患者仍持续获得缓解。在长期随访中，24个月时仍有64.9%的患者获得持久的缓解。 （如有遗漏欢迎补充） 声明 本资讯旨在帮助医疗卫生专业人士更好地了解相关疾病领域最新进展。本公众号对发布的资讯内容，并不代表同意其描述和观点，仅为提供更多信息。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。 仅供医疗卫生专业人士为了解资讯使用。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解资讯以外的目的，本公众号及作者不承担相关责任。合作联系邮箱：Htology@edoctor.work。

我们时常在媒体上看到关于孤儿药价格高昂的讨论，如《70万一针，救命药为何这么贵?》、《关于孤儿药，患者、企业及医保的三方博弈》等。那么，究竟什么是孤儿药？它为何如此昂贵？ 孤儿药即罕见病治疗药物，由于患病人数少，制药公司积极性低。在美国，罕见疾病被定义为患病人数少于20万人的疾病。为了鼓励罕见病药品的研发，美国自1983年起实施了《孤儿药法案》，为罕见病治疗药物的研发提供政策支持。 包括临床试验费用的税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等。特别值得一提的是，药物上市后还可获得美国市场7年的独占权。这些政策支持极大地增强了制药公司开发孤儿药的积极性。 ▲ 中国孤儿药实例 据统计，由中国公司开发并获得FDA孤儿药资格认定的药物共计81项（按适应症计）。其中，百济神州的泽布替尼以6项资格认定领跑榜单，亚盛的APG-2575和圣诺医药的科特拉尼各有5项，而君实的特瑞普利单抗也有3项。 中国公司如百济神州、亚盛医药等已在FDA孤儿药资格上取得佳绩，多个药物获得多项资格认定，显示出强劲的研发能力。 ▲ 药物研发亮点 在孤儿药领域，亚盛医药和石药集团表现尤为突出。亚盛医药以5款药物、共计11项孤儿药资格认定领跑行业，而石药集团也紧随其后，拥有7款药物、9项资格认定。此外，百济神州、恒瑞、基石药业、加科思、浩鼎科技以及科济生物等公司也均有2款药物获得孤儿药资格认定。 亚盛医药和石药集团在孤儿药领域表现突出，百济神州的泽布替尼、君实的特瑞普利单抗均获多项资格认定。 ▲ 代表性药物介绍 泽布替尼（商品名：百悦泽）是由百济神州自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。相较于第一代BTK抑制剂，它进行了结构优化，提升了BTK靶点的选择性和抑制深度，降低了脱靶风险。目前，该药物已获6项孤儿药资格。 APG-2575是亚盛医药研发的口服Bcl-2选择性小分子抑制剂。通过抑制Bcl-2蛋白，它恢复了肿瘤细胞的凋亡机制，进而诱导细胞凋亡，达到治疗肿瘤的目的。这款药物是本土首个进入临床阶段的Bcl-2抑制剂，已获5项孤儿药资格。 科特拉尼是圣诺生物自主研发的RNAi疗法，用于治疗肥厚性疤痕。香雪制药拥有其在中国市场的权益。该药物已获得3项孤儿药资格，涵盖原发硬化性胆管炎等罕见病。 特瑞普利单抗是君实生物研发的PD-1单克隆抗体。通过阻断PD-1与PD-L1/PD-L2的结合，它恢复了T细胞的功能，从而激活人体自身的免疫系统来攻击肿瘤细胞。该药物已获3项孤儿药资格。 此外，还有多款药物如APG-115等也在孤儿药领域有所斩获。 泽布替尼、APG-2575、科特拉尼和特瑞普利单抗等药物通过独特机制在治疗罕见病方面取得突破，目前均已获多项孤儿药资格。 ▲ 未来展望与信息来源 医药魔方Info致力于汇集全球范围内的关键医药信息，涵盖药品注册审批进展、药物临床试验详情、企业并购交易动态、公司财报业绩分析以及医药行业人才流动等多元内容。我们旨在为用户提供及时、准确的信息参考，助力您在医药领域做出明智决策。