利沙托克拉(Lisaftoclax) - 药物靶点：Bcl-2_在研适应症：慢性淋巴细胞白血病，小淋巴细胞淋巴瘤，高危骨髓增生异常综合征_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

力胜克拉、APG 2575、APG-2575

+ [2]

靶点

Bcl-2

作用方式

抑制剂

作用机制

Bcl-2抑制剂(细胞凋亡调控因子Bcl-2抑制剂)

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病血液及淋巴系统疾病+ [4]

在研适应症

慢性淋巴细胞白血病小淋巴细胞淋巴瘤高危骨髓增生异常综合征+ [25]

非在研适应症

晚期恶性实体瘤胃肠道间质瘤免疫球蛋白轻链淀粉样变性+ [2]

原研机构

苏州亚盛药业有限公司

在研机构

Ascentage Pharma Group, Inc.

苏州亚盛药业有限公司

亞盛醫藥集團

+ [1]

非在研机构

权益机构

+ [7]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

中国 (2025-07-08),

慢性淋巴细胞白血病小淋巴细胞淋巴瘤

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (美国)、优先审评 (中国)、附条件批准 (中国)

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结构/序列

分子式C45H48ClN7O8S

InChIKeyFNBXDBIYRAPDPI-BHVANESWSA-N

CAS号2180923-05-9

关联

25

项与利沙托克拉相关的临床试验

ChiCTR2500112100

/ Not yet recruitingN/AIIT

Clinical Study on Efficacy and Safety of G-CSF Combined with Azacitidine and Venetoclax in the Treatment of Adult Acute Myeloid Leukemia

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

广西医科大学

[+1]

NCT06641414

/ Recruiting临床3期

A Global Multicenter, Double-blind, Randomized, Registrational Phase 3 Study of Lisaftoclax (APG-2575) in Combination With Azacitidine (AZA) in Patients With Newly Diagnosed Higher Risk Myelodysplastic Syndrome (HR-MDS) (GLORA-4).

A global multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, pivotal phase III study. To evaluate overall survival (OS) of Lisaftoclax (APG-2575) combined with azacitidine (AZA) vs. placebo combined with azacitidine in newly diagnosed patients with HR-MDS.

开始日期2025-01-22

申办/合作机构

Ascentage Pharma Group, Inc.

NCT06182969

/ Recruiting临床1/2期

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Phase I/II Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of APG-2575 in Patients with Mild-to-moderate Systemic Lupus Erythematosus.

To evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacokinetics of multi-dose APG-2575 in mild-to-moderate systemic lupus erythematosus (SLE).

开始日期2024-08-09

申办/合作机构

Ascentage Pharma Group, Inc.

[+1]

100 项与利沙托克拉相关的临床结果

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100 项与利沙托克拉相关的转化医学

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100 项与利沙托克拉相关的专利（医药）

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12

项与利沙托克拉相关的文献（医药）

2025-10-01·Med

Safety, tolerability, and pharmacokinetics of lisaftoclax (APG-2575)-based therapy in patients with chronic lymphocytic leukemia: Phase 1b/2 study

Article

作者: Mudenda, Boyd ; Uspenskaya, Olga ; Bakirov, Bulat ; Gabrail, Nashat ; Usenko, Ganna ; Fu, Tommy ; Kyselova, Olena ; Lukavetskyy, Les ; Myasnikov, Alexander ; Konstantinova, Tatyana ; Shah, Vallari ; Ganju, Vinod ; Muzhychuk, Ivan ; Mekala, Divya J ; Borisenkova, Elena ; Karpenko, Olena ; Davids, Matthew S ; Zhai, Yifan ; De, Asit ; Winkler, Robert E ; Ivanov, Vladimir ; Siddiqi, Tanya ; Wang, Hengbang ; Ailawadhi, Sikander ; Chanan-Khan, Asher ; Winter, Allison ; Proydakov, Andrei ; Liang, Zhiyan ; Yang, Dajun ; Perekhrestenko, Tetiana ; Samoilova, Olga ; Marlton, Paula ; Kryachock, Iryna ; Ahmad, Mohammad ; Chen, Zi ; Lysa, Tamila ; Li, Mingyu ; Osipov, Iurii ; Nogaieva, Larysa ; Glass, Laura

BACKGROUND:

Despite recent chronic lymphocytic leukemia (CLL) treatment advances, resistance and intolerance are challenges. Lisaftoclax is a selective, small-molecule oral BCL-2 inhibitor.

METHODS:

Lisaftoclax was administered with initial daily dose ramp-up (5-7 days depending on the target dose), followed by daily dosing as monotherapy, plus six 28-day cycles of rituximab or continuous acalabrutinib (ClinicalTrials.gov: NCT04215809). The primary endpoints comprised safety/tolerability (phases 1b and 2) and efficacy (phase 2), while the pharmacokinetic profile was a secondary endpoint.

FINDINGS:

Of 176 patients, 154 (87.5%) had relapsed/refractory and 22 (12.5%) treatment-naive CLL. Five patients (2.8%) experienced tumor lysis syndrome (TLS) (2 clinical and 3 laboratory). Any-grade treatment-emergent adverse events (TEAEs) included neutropenia in 67 patients (38.1%), diarrhea or anemia in 51 (29.0%), and COVID-19 in 63 (35.8%). Grade ≥3 cytopenias occurred in 53 patients (30.1%) with neutropenia and 15 (8.5%) with thrombocytopenia. No treatment-related discontinuations or deaths occurred. The overall response rate (ORR) was 67.4% (29/43) with lisaftoclax monotherapy, 84.6% (33/39) with lisaftoclax-rituximab, and 97.7% (85/87) with lisaftoclax-acalabrutinib. In the lisaftoclax-acalabrutinib cohort, this included 22 patients who were treatment naive and 65 relapsed/refractory, among whom 14 patients had prior venetoclax exposure. In these patients, the ORR was 92.9% (13/14); 100% (8/8) of these patients were Bruton tyrosine kinase inhibitor (BTKi) naive, 83.3% (5/6) had prior BTKi exposure, and 64.3% (9/14) were venetoclax refractory. Rituximab or acalabrutinib did not alter the pharmacokinetic profile of lisaftoclax.

CONCLUSIONS:

Daily ramp-up over 5-7 days (to 400 or 800 mg) with continuous treatment with lisaftoclax alone or plus rituximab or acalabrutinib was well tolerated and led to responses in patients with CLL without clinically significant pharmacokinetic interactions.

FUNDING:

Ascentage Pharma Group Corp Ltd. (Hong Kong).

2023-07-05·Clinical cancer research : an official journal of the American Association for Cancer Research

Novel BCL-2 Inhibitor Lisaftoclax in Relapsed or Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia and Other Hematologic Malignancies: First-in-Human Open-Label Trial

Article

作者: Davids, Matthew S. ; Ailawadhi, Sikander ; Ahmad, Mohammad ; Glass, Laura ; Yang, Dajun ; Chen, Zi ; Huang, Bo ; Liang, Eric ; Wang, Hengbang ; Men, Lichuang ; Li, Mingyu ; Fu, Lei (Tommy) ; Collins, Mary C. ; Yannakou, Costas K. ; He, Zhicong ; Parrondo, Ricardo ; Zhai, Yifan ; Mekala, Divya J. ; Lasica, Masa ; Paulus, Aneel ; Chanan-Khan, Asher

Abstract:

Purpose::

This global phase I trial investigated the safety, efficacy, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of lisaftoclax (APG-2575), a novel, orally active, potent selective B-cell lymphoma 2 (BCL-2) inhibitor, in patients with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukemia or small lymphocytic lymphoma (R/R CLL/SLL) and other hematologic malignancies (HMs).

Patients and Methods::

Maximum tolerated dose (MTD) and recommended phase II dose were evaluated. Outcome measures were safety and tolerability (primary) and pharmacokinetic variables and antitumor effects (secondary). Pharmacodynamics in patient tumor cells were explored.

Results::

Among 52 patients receiving lisaftoclax, MTD was not reached. Treatment-emergent adverse events (TEAEs) included diarrhea (48.1%), fatigue (34.6%), nausea (30.8%), anemia and thrombocytopenia (28.8% each), neutropenia (26.9%), constipation (25.0%), vomiting (23.1%), headache (21.2%), peripheral edema and hypokalemia (17.3% each), and arthralgia (15.4%). Grade ≥ 3 hematologic TEAEs included neutropenia (21.2%), thrombocytopenia (13.5%), and anemia (9.6%), none resulting in treatment discontinuation. Clinical pharmacokinetic and pharmacodynamic results demonstrated that lisaftoclax had a limited plasma residence and systemic exposure and elicited rapid clearance of malignant cells. With a median treatment of 15 (range, 6–43) cycles, 14 of 22 efficacy-evaluable patients with R/R CLL/SLL experienced partial responses, for an objective response rate of 63.6% and median time to response of 2 (range, 2–8) cycles.

Conclusions::

Lisaftoclax was well tolerated, with no evidence of tumor lysis syndrome. Dose-limiting toxicity was not reached at the highest dose level. Lisaftoclax has a unique pharmacokinetic profile compatible with a potentially more convenient daily (vs. weekly) dose ramp-up schedule and induced rapid clinical responses in patients with CLL/SLL, warranting continued clinical investigation.

2023-02-01·Acta pharmacologica Sinica

Discovery and identification of a novel small molecule BCL-2 inhibitor that binds to the BH4 domain

Article

作者: Jiang, Hua-Liang ; Zheng, Ming-Yue ; Song, Jia ; Lu, Cheng-Hao ; Zhang, Ying-Hui ; Yang, Rui-Rui ; Fan, Zi-Sheng ; Chang, Jie ; Zhang, Su-Lin ; Zhou, Jing-Yi

The B-cell lymphoma 2 (BCL-2) protein family plays a pivotal role in regulating the apoptosis process. BCL-2, as an antiapoptotic protein in this family, mediates apoptosis resistance and is an ideal target for cell death strategies in cancer therapy. Traditional treatment modalities target BCL-2 by occupying the hydrophobic pocket formed by BCL-2 homology (BH) domains 1-3, while in recent years, the BH4 domain of BCL-2 has also been considered an attractive novel target. Herein, we describe the discovery and identification of DC-B01, a novel BCL-2 inhibitor targeting the BH4 domain, through virtual screening combined with biophysical and biochemical methods. Our results from surface plasmon resonance and cellular thermal shift assay confirmed that the BH4 domain is responsible for the interaction between BCL-2 and DC-B01. As evidenced by further cell-based experiments, DC-B01 induced cell killing in a BCL-2-dependent manner and triggered apoptosis via the mitochondria-mediated pathway. DC-B01 disrupted the BCL-2/c-Myc interaction and consequently suppressed the transcriptional activity of c-Myc. Moreover, DC-B01 inhibited tumor growth in vivo in a BCL‑2‑dependent manner. Collectively, these results indicate that DC-B01 is a promising BCL-2 BH4 domain inhibitor with the potential for further development.

441

项与利沙托克拉相关的新闻（医药）

2025-11-14

·医药专利

GLP-1RA周制剂维培那肽——2025年中国上市的第91款新药

中国NMPA2025年批准新药91个（新药定义为含中国首次上市的活性成分）。 1类新药中药生物药化药合计 5 33 53 91 国产 5 22 31 58 进口 0 11 22 33 90 镥[177Lu]特昔维匹肽注射液（2025.11.10）前列腺癌 11月14日，国家药品监督管理局（NMPA）官网公告，派格生物自主研发的国家1类创新药——维培那肽注射液（派达康®）正式获批上市，用于治疗2型糖尿病（T2DM）。维培那肽（Visepegenatide，PB-119）是一种聚乙二醇（PEG，23kDa）化的艾塞那肽，可结合并激活体内 GLP-1 受体作为 GLP-1 受体激动剂，具有与天然人体 GLP-1 相似的生理作用，通过增强胰岛素的分泌，以葡萄糖依赖性的方式降低血糖水平，从而治疗 2 型糖尿病和肥胖症。获得了国家十三五“重大新药创制”科技重大专项的支持，其创新之处在于采用了聚乙二醇化（PEG）技术进行修饰。该技术通过共价键将聚乙二醇连接到包括蛋白质、多肽以及小分子等有机药物上，在保持被修饰物主要生物学功能不变的前提下，赋予其更多优良性质。既往研究表明，PEG修饰不仅可增加溶液的稳定性，减少酶对药物的降解代谢，减少免疫应答和清除，延长药物半衰期，还可优化药效学性质。图1. 维培那肽：基于PEG长效技术的GLP-1RA周制剂图2. 维培那肽平均血药浓度-时间曲线（半对数曲线）《柳叶刀-区域健康（西太平洋）》期刊上发表了Visepegenatide在2型糖尿病治疗中的Ⅲ期临床试验结果，进一步验证了其有效性和安全性。这些患者单用二甲双胍（metformin）无法充分控制血糖。双盲期间，患者按1:1随机分配接受每周一次皮下注射Visepegenatide 150μg或等量的安慰剂，作为二甲双胍的附加治疗。研究达到了24周时的主要终点。在第24周，Visepegenatide组的HbA1c较基线减少了1.25%（95%CI：−1.35~−1.16），而安慰剂组减少了0.68%（95%CI：−0.78~−0.59）。另一项单药治疗3期，维培那肽单药治疗4周，HbA1c平均水平下降0.82%，治疗24周，平均HbA1c水平下降1.36% 。创新注射装置：安全便捷，提升依从性派达康®注射装置采用隐藏式针头设计，仅需两步操作，且无需剂量滴定，真正实现“起始剂量即治疗剂量”。0.3ml的低装量亦可显著减少注射疼痛感，将用药的便捷性与舒适度提升至全新高度，有望进一步提升患者治疗依从性。参考文献 [1]Yan X, et al. The Lancet regional health. Western Pacific, 47, 101101. [2]Cai X, et al. The Lancet regional health. Western Pacific, 51, 101197. 国内外已上市长效GLP-1 品名公司技术平台中国批准时间国外批准时间国别适应症艾塞那肽缓释微球阿斯利康微球缓释技术 2017-12-28 2012-01(美国) 英国/美国 2型糖尿病度拉糖肽礼来 Fc融合蛋白技术 2019-01-25 2014-09(美国) 美国 2型糖尿病、降低心血管风险聚乙二醇洛塞那肽翰森制药聚乙二醇化(PEG)修饰 2019-04-03 - 中国 2型糖尿病司美格鲁肽诺和诺德脂肪酸链酰化技术 2021-04-27 2017-12(美国) 丹麦 2型糖尿病、心血管风险、肥胖/超重替尔泊肽礼来 GIP/GLP-1双靶点融合肽 2024-05-15 2022-05(美国) 美国 2型糖尿病、肥胖/超重维培那肽派格生物聚乙二醇化(PEG)修饰艾塞那肽 2025-11-14 - 中国 2型糖尿病苏帕鲁肽银诺医药 GLP-1/IgG2-Fc融合蛋白 2025-01-24 - 中国 2型糖尿病 2025年11月5日，近日,派格生物医药(杭州)股份有限公司(下称 “派格生物”)宣布,已于2025年10月28日启动其非全资附属公司上海迈迹生物医药科技有限公司(下称 “上海迈迹”)的自愿解散程序。 90 镥[177Lu]特昔维匹肽注射液（2025.11.10）前列腺癌诺华中国首款放射配体核药镥[177Lu]——2025年中国上市的第90款新药 89 盐酸沙瑞环素片（2025.11.10）痤疮痤疮口服抗生素沙瑞环素——2025年中国上市的第89款新药 88 普基奥仑赛注射液（2025.11.7）r/r B-ALL 百万CAR-T第8款普基奥仑赛儿童白血病首款——2025年中国上市的第88款新药 87 注射用卡拉西珠单抗（2025.11.5）iTTP 赛诺菲罕见病药卡拉西珠单抗疗效仅缩短病程0.19天——2025年中国上市的第87款新药 86 奥格特韦钠胶囊（2025.11.5）新冠病毒迟来的新冠药奥格特韦——2025年中国上市的第86款新药 85 注射用维贝柯妥塔单抗（2025.10.30）鼻咽癌乐普生物全球首创EGFR ADC维贝柯妥塔单抗——2025年中国上市的第85款新药 84 马来酸美凡厄替尼片（2025.10.24）肺癌华东医药第二个新药美凡厄替尼——2025年中国上市的第84款新药 83 那米司特片（2025.10.24）肺纤维化肺纤维化新药那米司特——2025年中国上市的第83款新药 82 注射用博度曲妥珠单抗（2025.10.17）乳腺癌科伦第二个ADC博度曲妥珠单抗——2025年中国上市的第81款新药 81 瑞玛比嗪注射液（2025.10.17）GFR诊断华东GFR诊断瑞玛比嗪——2025年中国上市的第81款新药 80 泽卢克布仑钠注射液（2025.10.11）重症肌无力（MG）重症肌无力新药泽卢克布仑钠——2025年中国上市的第80款新药 80 泽卢克布仑钠注射液（2025.10.11）重症肌无力（MG）重症肌无力新药泽卢克布仑钠——2025年中国上市的第80款新药 79 莫米司特片（2025.10.11）银屑病银屑病新药莫米司特——2025年中国上市的第79款新药 78 宗艾替尼片（2025.8.29）非小细胞肺癌（NSCLC）勃林格殷格翰肺癌新药宗艾替尼——2025年中国上市的第78款新药 77 泽美妥司他片（2025.8.29）淋巴瘤恒瑞首个国产EZH2抑制剂泽美妥司他——2025年中国上市的第77款新药 76 口服六价重配轮状病毒减毒活疫苗（Vero细胞）（2025.8.22）六价重配轮状病毒减毒活疫苗——2025年中国上市的第76款新药 75 注射用德达博妥单抗（2025.8.22）乳腺癌 ADC德达博妥单抗——2025年中国上市的第75款新药 74 地罗阿克片（2025.8.22）非小细胞肺癌（NSCLC）地罗阿克——2025年中国上市的第74款新药，13 款 ALK 抑制剂 73 盐酸阿曲生坦片（2025.8.22） IgA肾病 IgA肾病新药阿曲生坦——2025年中国上市的第73款新药 72 参蒲颗粒（2025.8.1）慢性盆腔痛康缘1.1类中药新药参蒲颗粒——2025年中国上市的第72款新药 71 甲磺酸兰泽替尼片（2025.7.30） NSCLC 三代非小细胞肺癌兰泽替尼——2025年中国上市的第71款新药 70 雷尼基奥仑赛注射液（2025.7.30） R/R LBCL国产第7款CAR-T雷尼基奥仑赛——2025年中国上市的第70款新药 69 盐酸妥诺达非片（2025.7.25） EDED新药妥诺达非，扬子江22年22项临床坚持不懈——2025年中国上市的第69款新药 68 重组人白蛋白注射液（2025.7.18）低白蛋白血症禾元生物双喜临门，成功IPO+“稻米造血”重组人白蛋白注射液上市——2025年中国上市的第68款新药 67 玛硒洛沙韦片（2025.7.18）流感流感新药玛硒洛沙韦17个月完成审批——2025年中国上市的第67款新药 66 利沙托克拉片（2025.7.8） CLL/SLL 利沙托克拉、褪黑素——2025年中国上市的第65-66款新药 65 褪黑素颗粒（2025.7.8）失眠 64 盐酸司美那非片（2025.7.8） ED ED新药司美那非——出于淫羊藿更胜于淫羊藿，为淫羊藿正名——2025年中国上市的第64款新药为阅读方便，上半年新药不再赘述，请看链接 2025上半年中国创新药收官分析：63款新药获批，国产40款！中国获批创新药清单（2025.11.14）91个 1类新药中药生物药化药合计 5 33 53 91 国产 5 22 31 58 进口 0 11 22 33 长按下方二维码立即咨询、领取资料

上市批准临床3期临床结果临床2期

2025-11-14

·中国新闻网上海

生物医药领域投融资活跃扬厉医药、微滔生物完成阶段融资目标

中新网上海新闻11月14日电(李佳佳)日前，创新药物研发公司浙江扬厉医药技术有限公司(下称“扬厉医药”)宣布完成亿元级B轮融资，本轮融资由启明创投独家投资。扬厉医药创立于2021年，公司以杭州为基地，立足中国、对标国际，专注于研发具有全球知识产权的同类首创和同类最优的国家1类创新药物，聚焦抗肿瘤和慢性病疗法，有多个产品已进入临床一期和二期。扬厉医药创始人兼总裁沙薇博士拥有丰富的产业经验，在创立扬厉医药前，沙薇博士曾担任扬厉医药创始股东泰丰医药集团的泰丰研究院总经理，经验全面覆盖药物研发到产品上市全流程，为公司创新药物研发与产业化落地奠定了坚实基础。扬厉医药联合创始人兼董事长丁照中博士拥有超过30年的药物研发及管理经验，为扬厉医药带来了宝贵的研发经验。扬厉医药首席科学官方东博士则带来了逾20年的药物发现与开发经验，方东博士曾参与了Lisaftoclax、Olverembatinib、Iruplinalkib和Glasdegib等多款上市抗肿瘤新药研发，推动数十项中美新药临床试验申请。发表40多篇同行评审的科学论文，拥有20多项专利。强大的人才团队为公司创新药物研发提供了核心驱动力，目前扬厉医药多款创新药研发已取得重要进展，覆盖高血压及多类实体瘤领域，进入临床产品包括高选择性醛固酮合成酶抑制剂VB19055和小分子靶向药物-TFX05、TFX06、VB15，临床前小分子和小核酸管线覆盖肿瘤、高血压、高血脂、糖尿病等病种。扬厉医药凭借在创新药领域的突出表现，获得一系列荣誉，包括国家高新技术企业、国家科技型中小企业、浙江省创新型中小企业、2024年度人才引领示范企业、第九批“大运英才”创新创业项目等。近期，生物医药领域融资举动频仍。就在几天前，全球体内细胞治疗领域的创新企业，微滔生物科技(上海)有限公司(下称“微滔生物”)，宣布完成超亿元人民币规模的天使轮融资。本轮融资由全球领先的创投机构启明创投领投，BCapital、杏泽资本及顺禧基金共同跟投，融资资金将主要用于核心技术平台迭代优化以及首款候选产品在自身免疫疾病领域的临床转化和开发。微滔生物成立于2025年6月25日，系北京沙砾生物医药股份有限公司(下称“沙砾生物”)的invivoCAR-T平台分拆而成。微滔生物基于靶向LNP递送系统开发的invivoCAR-T疗法，专注于为血液瘤及自身免疫疾病带来革新性的治疗手段，可直接在患者T细胞内完成CAR的表达，患者无需历经传统自体CAR-T疗法的细胞分离、扩增与清淋预处理等流程，从根源上解决了自体CAR-T疗法“成本高、周期长、毒性大”三大核心痛点，有望显著压缩治疗流程周期，实现细胞治疗向现货型药物的进化，大幅提升患者可及性。同时，微滔生物基于靶向LNP的递送系统在精准性、安全性与生产兼容性上表现突出，通过独特的技术路径提升T细胞靶向效率，有效降低脱靶风险并适配规模化制备；自主研发的靶向技术可实现T细胞高效激活与CAR长效表达，在临床前多个模型中B细胞清除效果优异，重复给药安全性良好。首款候选产品已经进入临床，且已经获得了积极的初步人体数据。对于上述融资项目，启明创投合伙人、医疗创新行业共同负责人陈侃博士表示：“扬厉医药凭借前瞻性的靶点立项与高效的化合物优化平台，从源头打造差异化创新，开发出一系列高活性、高特异性且安全性优异的候选分子。我们相信，在公司强大临床开发能力的推动下，这些分子将快速从管线走向市场，其巨大的临床价值与市场潜力将得以释放，最终满足全球患者迫切的临床需求。”而对于微滔生物，陈侃博士表示：“微滔生物的技术方案解决了传统CAR-T疗法的技术挑战，其靶向LNP递送平台在靶向效率、安全性与生产兼容性上展现出全球领先潜力。我们看好刘雅容博士团队在细胞治疗领域的产业化经验，以及沙砾生物FTE模式对研发效率的保障。我们将依托全球产业资源，助力微滔生物加速临床推进与国际化合作，推动中国创新药在全球占得先机。”

细胞疗法免疫疗法临床2期

2025-11-14

·医康医讯

医学资讯|抗丁型肝炎病毒（HDV）新药研发取得新进展：华辉安健公布关键临床研究数据

11月7日，华辉安健宣布，公司将在第76届美国肝病研究协会（AASLD）2025年会上以最新突破摘要（Late-Breaking Abstract）口头报告（Oral Presentation）的形式，公布自主研发的立贝韦塔单抗（HH-003）在治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染的关键注册临床2b期研究（HH003-204）48周的临床数据。立贝韦塔单抗是华辉安健开发的乙肝/丁肝病毒PreS1单抗药物。其主要作用机制为通过特异性结合乙肝/丁肝病毒表面的PreS1区域，阻断乙肝/丁肝病毒和其受体NTCP的结合从而阻止病毒感染或再感染肝细胞。立贝韦塔单抗已分别被中国NMPA纳入突破性治疗品种，以及被美国FDA授予突破性疗法（BTD）认定证，用于治疗慢性HDV感染，治疗丁肝的新药上市申请（NDA）已于2024年12月获得中国CDE的受理。 HH003-204研究是一项国际、多中心、随机、对照、开放标签的2b期临床试验，旨在评估立贝韦塔单抗（HH-003）不同剂量组在慢性HDV感染者中的疗效和安全性。本研究的主要疗效终点为复合应答率，定义为治疗24周时HDV RNA低于LLOQ或较基线下降≥2 log10，且ALT复常的受试者比例。试验结果表明，立贝韦塔单抗治疗慢性HDV感染者在复合终点应答率、病毒学抑制、ALT复常及肝脏硬度改善方面均显示出优于对照组的统计学显著且具有临床意义的疗效；立贝韦塔单抗两个治疗组在48周治疗期内均表现出良好的耐受性和优异的安全性。治疗期24周时，立贝韦塔单抗两个剂量组的复合应答率均显著高于对照组；20 mg/kg组和10 mg/kg组分别有35.0%（14/40）和32.4%（11/34）的受试者达到该主要终点，而对照组仅为5.0%（1/20）。治疗48周时，立贝韦塔单抗两个剂量组的复合应答率进一步增加，20 mg/kg组和10 mg/kg组的复合应答率分别提升至42.5%和44.1%，而对照组仍维持在5.0%。华辉安健新闻稿表示，此次临床试验结果表明治疗24周即可达到主要疗效终点且疗效显著，48周疗效进一步提升。立贝韦塔单抗不仅在病毒学应答和ALT复常等指标方面疗效显著，而且可以改善患者肝脏硬度，特别是在伴有肝硬化患者人群中效果突出，有望延缓疾病进展。编辑：SJY 参考资料： [1]医药观澜微信公众号原标题：速递丨华辉安健公布抗丁肝新药关键临床研究最新数据免责声明：本文内容仅供信息交流，不作用任何用药推荐。如需获得用药推荐，请前往正规医院遵循医嘱。内容均已标注来源及作者。如有版权问题，请留言联系，我们将及时处理。精彩回顾 1 医学资讯|国产力量闪耀 ASH！亚盛医药利沙托克拉两项临床研究入选，血液肿瘤治疗再添新证

突破性疗法临床2期临床结果申请上市

100 项与利沙托克拉相关的药物交易

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研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
慢性淋巴细胞白血病	中国	苏州亚盛药业有限公司	2025-07-08
小淋巴细胞淋巴瘤	中国	苏州亚盛药业有限公司	2025-07-08

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
高危骨髓增生异常综合征	临床3期	美国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2025-01-22
高危骨髓增生异常综合征	临床3期	中国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2025-01-22
骨髓增生异常综合征	临床3期	中国	苏州亚盛药业有限公司	2025-01-22
急性髓性白血病	临床3期	中国	苏州亚盛药业有限公司	2024-06-11
急性髓性白血病	临床3期	中国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2024-06-11
急性髓性白血病	临床3期	俄罗斯	Ascentage Pharma Group, Inc.	2024-06-11
系统性红斑狼疮	临床2期	中国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2024-08-09
系统性红斑狼疮	临床2期	中国	苏州亚盛药业有限公司	2024-08-09
复发性慢性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2021-12-28
免疫球蛋白轻链淀粉样变性	临床2期	美国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2021-12-23

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04215809 (Pubmed \| Med)	临床1/2期	慢性淋巴细胞白血病	176	Lisaftoclax monotherapy	獵壓鬱獵簾衊壓憲範鑰(積壓獵淵繭顧襯醖構鏇) = 鹹膚構憲製鏇選築壓觸壓積獵餘艱鑰壓膚繭製 (顧淵鏇窪鑰獵鹹鑰選願 ) 更多	积极	2025-10-01
				Lisaftoclax+rituximab	獵壓鬱獵簾衊壓憲範鑰(積壓獵淵繭顧襯醖構鏇) = 艱餘鏇繭鹽醖壓鹹顧鏇壓積獵餘艱鑰壓膚繭製 (顧淵鏇窪鑰獵鹹鑰選願 )
NCT04964518 (APG2575AU101, ASCO2025 \| NEWS) 人工标引	临床1/2期	急性髓性白血病 \| 慢性粒单核细胞白血病 \| 混合表型急性白血病 ... 更多	97	Lisaftoclax+azacitidine	鹹觸鹹齋鹽膚顧製網蓋(選膚鹹製蓋遞廠夢鹽觸) = 構網範鑰艱襯鹹襯壓夢餘簾襯鑰壓觸餘膚願衊 (艱獵蓋夢積網簾獵鬱積 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT04215809 (ASH2024) 人工标引	临床1期	慢性淋巴细胞白血病 \| 小淋巴细胞淋巴瘤	176	APG-2575	艱齋觸鬱積鑰廠範顧齋(醖鹹夢製範衊築鬱鑰夢) = Incidence and severity of TEAEs were similar across cohorts. Common (>10%) any-grade TEAEs in all cohorts combined were neutropenia (59 [33.5%]), diarrhea (38 [21.6%]), anemia (27 [15.3%]), and thrombocytopenia (26 [14.8%]). 壓衊壓壓廠齋憲壓鹽襯 (憲簾淵鹹鹽繭鑰鹹遞觸 ) 更多	积极	2024-12-09
				APG-2575+Acalabrutinib
NCT04942067 (APG2575MU101, ASH2024) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤 \| 免疫球蛋白轻链淀粉样变性	49	Lisaftoclax + pomalidomide + dexamethasone (Arm A)	壓選鏇壓構簾願遞醖願(齋糧鹹憲繭願簾膚範願) = 製範憲醖餘壓膚窪餘網簾鏇窪襯積齋觸艱齋範 (鬱壓選鏇夢選膚簾願網 ) 更多	积极	2024-12-09
				lisaftoclax and daratumumab, lenalidomide, and dexamethasone (R/R MM + Arm B)	壓選鏇壓構簾願遞醖願(齋糧鹹憲繭願簾膚範願) = 繭壓膚網顧艱鹹鏇遞製簾鏇窪襯積齋觸艱齋範 (鬱壓選鏇夢選膚簾願網 ) 更多
NCT04501120 (APG2575AC101, ASH2024) 人工标引	临床1/2期	骨髓增生异常综合征	49	Lisaftoclax Azacitidineazacitidine (R/R MDS)	網鹽窪鬱窪積顧鑰衊鑰(蓋衊襯膚衊鹽淵顧憲願) = 壓觸襯夢蓋積齋構鹹顧襯壓簾積遞窪積鏇築壓 (齋醖網製製窪積餘鹹齋 ) 更多	积极	2024-12-08
				Lisaftoclax Azacitidineazacitidine (TN MDS)	顧餘衊襯衊窪齋齋淵願 \| 網鹽窪鬱窪積顧鑰衊鑰(艱繭鹽網壓廠鏇壓鏇製) = 觸選網壓醖簾襯築網鬱獵廠壓製築餘鏇築糧繭 (淵獵壓齋簾鏇製餘憲鑰, 61.5 ~ 89.2) 更多
NCT05495035 (ASH2024) 人工标引	临床1期	费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	10	olverembatinib (EOM)	鏇醖築鏇鏇鏇簾淵衊醖(襯鹹醖襯衊憲鹽範網鑰) = Six of 10 pts experienced grade ≥ 3 hematologic treatment-emergent adverse events, including anemia (3/10), neutropenia (7/10), and thrombocytopenia (3/10). 獵蓋壓鏇鬱鏇艱構製鬱 (範醖顧壓衊鑰網壓鬱齋 ) 更多	积极	2024-12-07
				olverembatinib + lisaftoclax (EOC)
PRNewswire 人工标引	N/A	多发性骨髓瘤 \| 免疫球蛋白轻链淀粉样变性	44	APG-2575+泊马度胺+地塞米松 (MM)	憲壓鏇鹹鹽鏇膚鏇簾鏇(艱衊艱願構艱獵顧鹽鹹) = 鬱網齋範艱憲窪鬱網範憲顧顧範網遞窪蓋獵鏇 (築鹹廠餘網製鹹夢糧窪 ) 更多	积极	2024-06-18
				APG-2575+达雷妥尤单抗+来那度胺+地塞米松 (MM)	觸齋夢網願觸憲窪簾遞(願糧選網範願鑰餘夢膚) = 衊網鹽憲醖鹽膚繭窪夢膚鏇餘夢顧願選製廠築 (鏇繭鬱蓋網範淵壓顧網 )
NCT04260217 (APG2575WU101, ASCO2024) 人工标引	临床1/2期	巨球蛋白血症 MYD88 Gene Mutation Negative \| MYD88 \| CXCR4	46	Lisaftoclax	網繭餘淵艱夢網鬱願膚(鏇繭網憲鏇齋壓淵襯鬱) = 範遞餘鑰願淵淵廠構遞艱糧構築襯網蓋願鹽蓋 (鹽憲齋積顧顧構蓋構獵, 1 ~ 28) 更多	积极	2024-05-24
				Lisaftoclax + Ibrutinib	網繭餘淵艱夢網鬱願膚(鏇繭網憲鏇齋壓淵襯鬱) = 範鏇夢簾遞壓顧遞製願艱糧構築襯網蓋願鹽蓋 (鹽憲齋積顧顧構蓋構獵, 1 ~ 34) 更多
NCT04501120 (ASCO2024) 人工标引	临床1/2期	复发性急性髓细胞白血病 \| 难治性急性髓细胞白血病	72	Lisaftoclax 400 mgAZA mg	構鑰餘壓觸壓簾齋廠淵(範鑰艱憲窪淵糧窪鏇艱) = 鏇製醖窪鹽淵艱鏇膚簾襯餘艱鏇膚壓鹹鏇醖觸 (艱鏇艱製鹽餘網鹽網鹽, 28.1 ~ 63.6) 更多	积极	2024-05-24
				Lisaftoclax 600 mgAZA mg	構鑰餘壓觸壓簾齋廠淵(範鑰艱憲窪淵糧窪鏇艱) = 製鏇選獵積糧憲壓襯醖襯餘艱鏇膚壓鹹鏇醖觸 (艱鏇艱製鹽餘網鹽網鹽, 34.8 ~ 67.6) 更多
NCT04501120 (APG2575AC101, ASH2023) 人工标引	临床1/2期	髓系肿瘤 \| 急性髓性白血病 \| 骨髓增生异常综合征	115	Lisaftoclax monotherapy	遞壓夢艱鬱淵簾鬱壓構(鏇窪鏇襯鬱壓範願鹹簾) = 製壓夢糧窪鑰構鏇鹽遞鑰願鹹艱壓壓衊鹽鏇遞 (衊齋壓鑰夢築糧鹽鑰繭 ) 更多	积极	2023-12-10
				Lisaftoclax+LD-HHT (R/R AML)	遞壓夢艱鬱淵簾鬱壓構(鏇窪鏇襯鬱壓範願鹹簾) = 蓋鑰鏇顧夢鹹鏇範築鹹鑰願鹹艱壓壓衊鹽鏇遞 (衊齋壓鑰夢築糧鹽鑰繭 ) 更多