精准生物CAR-T产品申报上市，白血病总体缓解率100%

7月20日，中国国家药监局药品审评中心网站发布消息称，重庆精准生物的pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）已提交新药上市申请并获得受理。普基仑赛注射液在2023年11月被CDE纳入突破性治疗品种，主要用于治疗3至21岁CD19阳性复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。

普基仑赛注射液由精准生物自主研发，面向CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病。其CAR结构经过优化，并采用了更安全的基因转导载体系统，旨在提升产品的有效性和安全性。该药物针对儿童和青少年的B细胞急性淋巴细胞白血病的适应症研究在2019年于中国获批进行注册临床研究。根据早期1期注册临床数据，所有入组的9例患者均获得完全缓解（CR），总体缓解率达到100%，且首次达到完全缓解的患者微小残留病变也均为阴性，显示出良好的安全性和耐受性。

此外，普基仑赛注射液当前在开展两项2期临床研究，分别针对3至21岁及22至70岁CD19阳性复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者，每项研究计划招募100名患者，共计200名。除了白血病，该注射液也在进行用于弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤等情况的研究。

精准生物专注于基因和细胞药物的开发，已建立多条产品研发管线，覆盖白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、肾癌、结直肠癌、肺癌和乳腺癌等多个治疗领域。除了普基仑赛注射液，该公司还有多个CAR-T细胞产品在临床研究阶段。

例如，C-4-29细胞制剂目前在进行针对肾细胞癌和多发性骨髓瘤的临床研究；C-13-60细胞制剂是一款靶向CEA的CAR-T产品，正在开展针对实体瘤的临床研究，其腹腔局部用药方式有望突破静脉输注方式的限制，增强对实体瘤的杀伤能力；MC-1-50细胞制剂是一款靶向CD19的CAR-T细胞产品，用于治疗复发或难治性CD19阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤和复发或难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病的两项临床研究申请已于2023年下半年获批。

这些信息表明，精准生物正在快速推进其基因和细胞治疗药物的研发，特别是在CAR-T细胞免疫疗法领域的多项突破，为患者提供更多创新和有效的治疗选择。

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