FDA首许可体内CAR-T疗法临床试验

Umoja Biopharma今日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准其研究中的CD19靶向原位生成CAR-T细胞疗法UB-VV111的临床试验申请（IND），用于治疗血液恶性肿瘤。Umoja计划在2024年底前启动1期临床试验，并对首位患者进行治疗。据新闻稿称，UB-VV111可能成为在血液学研究中首个原位生成的CD19靶向CAR-T细胞疗法。

Umoja的VivoVec基因递送平台结合了第三代慢病毒载体基因递送技术和一种新型的T细胞靶向与活化表面复合物，使得抗癌CAR-T细胞能够在患者体内生成。这种方法有可能克服传统CAR-T治疗方法中的一些挑战，例如依靠收集患者自身或供体细胞、相关的细胞生产时间延迟、在细胞输送回患者体内前需要进行外部修饰的生产问题，以及患者在治疗前需要进行淋巴细胞清除。去年9月，Umoja宣布其VivoVec平台在一项非人灵长类动物研究中，成功生成了有效且持久的CAR-T细胞，并表现出良好的耐受性，达到了概念验证。

UB-VV111是一款通过VivoVec平台开发的体内CAR-T细胞疗法。该疗法包含一个经过工程化的病毒包膜，并编码CD19靶向CAR和雷帕霉素激活细胞因子受体（RACRTM）的转基因，旨在患者体内扩增UB-VV111工程化CAR-T细胞。这一疗法是VivoVec基因递送平台进入临床试验的首个管线。

UB-VV111的1期临床试验是一项剂量递增和验证研究，旨在评估其安全性、耐受性和临床抗肿瘤活性。该研究将招募复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，包括初治患者和经治患者。

此外，2024年1月，Umoja与艾伯维（AbbVie）达成两项总额潜在超过14亿美元的独家选择权和许可协议，利用Umoja专有的VivoVec平台，在肿瘤学和潜在免疫学领域开发多种原位生成的CAR-T细胞疗法候选药物。

当前，许多医药公司也在开发体内细胞疗法，包括Moderna、Capstan Therapeutics、Myeloid Therapeutics和Interius BioTherapeutics，其中Interius已经在本月初获得在澳大利亚启动人体试验的批准。

如何获取生物制药领域的最新研究进展？

在智慧芽新药情报库，您可以随时随地了解药物、靶点、适应症、机构等方面的最新研发进展。点击下方图片，开启全新的药物发现之旅吧！