价值曾超1亿美元的渐冻症AI新药VRG50635临床试验失败，研发终止
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AI制药公司Verge Genomics近期宣布终止其开发中的唯一进入临床阶段的药物VRG50635，此药物原本被寄予厚望用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。根据clinicaltrials.gov网站上的信息，终止研究的原因是缺乏足够的风险-收益数据，最终由发起人决定停止相关研究工作。
VRG50635是一种强效且可口服的PIKfyve抑制剂，由Verge公司基于其专有的人工智能平台CONVERGE发现，旨在探索ALS的潜在治疗路径。临床前研究曾经显示，这一药物在ALS相关运动神经元变性模型中体现出增强神经元存活率的可能性。
作为全球首批通过人工智能平台开发并进入临床试验的药物之一，VRG50635的研发进程从发现靶点到启动临床仅历时四年。2022年10月，Verge公司宣布完成药物的首位患者给药，正式进入1期临床试验阶段。凭借这一创新性突破，Verge荣膺“2022 Fierce 15”生物技术公司之一。
在2024年3月，Verge和西班牙制药公司Ferrer达成战略合作，为后者授予VRG50635在欧洲、中美洲、南非、东南亚及日本等地的独家开发与商业化权限。该协议总价值逾1.125亿欧元，包括前期付款及潜在开发与商业里程碑付款。当时，该药物仅处于1b期概念验证（PoC）阶段。
然而，截至2025年12月15日，Verge宣布终止VRG50635的所有临床开发工作。Verge公司运营副总裁Effie Bruzik指出，此决定是基于1期临床试验未能通过先设定的疗效分析。随着这项核心资产的终止，Verge与Ferrer的合作现已处于未披露状态中。
值得关注的是，VRG50635是Verge公司唯一的临床阶段资产，其终止后，公司决定不再推进下一代药物的开发，而是聚焦于AI平台CONVERGE的核心领域，致力于利用其丰富的人类多模态数据集来支持外部合作，进一步提升药物研发的效率。
这次事件显示，尽管AI技术在加速药物靶点发现和缩短研发时间方面确实展现出巨大潜力，但药物的成功开发依旧具备高度的不确定性，临床阶段的成功并非一蹴而就。
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