倍特药业siRNA创新药物临床试验审批通过

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12月27日，成都倍特药业股份有限公司在一份重要声明中宣布，其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液已经获得国家药品监督管理局的批准。该药物将用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），公司计划在不久的将来启动相关的临床试验。

 

转甲状腺素淀粉样变性是一个系统性、进行性的罕见疾病，因转甲状腺素蛋白的单体错误折叠，形成淀粉样物质，并沉积在器官的细胞外区域而引起。这种疾病会影响神经、心脏、眼睛和肾脏等多个器官，病情进展迅速，患者的生存率较低。倍特药业的BPR-30221616注射液是一种小干扰RNA（siRNA）药物，能够通过靶向特定mRNA实现沉默，以阻止转甲状腺素蛋白（包括原生型和变体）的生成，从而有效治疗ATTR。

 

在技术层面，BPR-30221616注射液引入了倍特药业自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术。这一创新技术显著增强了药物在体内的稳定性和持久性，提升治疗效果，同时减少了不良反应。这项技术的应用有望大幅降低给药频率，进一步提升患者的生活质量。

 

BPR-30221616注射液的开发成功，彰显了倍特药业在小核酸药物研发领域取得的重大进展，标志着公司的科研实力和创新能力达到新的高度。

 

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