神济昌华基因疗法SNUG01喜获FDA孤儿药资格，助力渐冻症治疗新突破

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2025年6月25日，神济昌华凭借其自主研发的靶向TRIM72基因疗法SNUG01，取得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。这一开创性的疗法适用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS, 通称“渐冻症”），该进展得到了神济昌华战略合作伙伴派真生物的热烈祝贺。

 

FDA的孤儿药资格认定旨在支持针对罕见病的创新疗法的开发。这类疾病在美国通常患者人数少于20万，SNUG01获得此认定后，将享受一系列优惠政策，包括25%的临床研究费用税收减免，免除高达300万美元的生物制品许可申请费用，以及药物上市后7年的市场独占权。这些优惠政策将为SNUG01的开发和上市提供巨大的助推力，期待造福全球急需新的治疗选择的ALS患者。

 

此次孤儿药资格的授予，是继SNUG01获美国FDA临床试验许可之后的一大里程碑。这不仅显示出SNUG01在满足ALS未被满足的医疗需求方面的巨大潜力，同时也为其即将在全球范围内开展的I/IIa期多中心注册临床试验注入了更多活力。此项目的首要目标是评估SNUG01在ALS成年患者中的安全性、耐受性及初步疗效，努力实现中美患者的共同受益。

 

派真生物在此项目中，提供了全面的AAV载体服务，涉及从质粒和AAV工艺开发到优化、GMP生产，再到分析方法的开发和验证、质量研究，以及产品放行检测和稳定性研究等各个方面，确保为SNUG01基因治疗的顺利上市贡献力量。未来，派真生物将持续在基因治疗领域深耕，力求为更多创新药物提供一站式CMC解决方案，以推动更多优质项目的顺利进行。

 

关于SNUG01，神济昌华通过其先进的AAV技术平台，打造了这一First-in-Class的基因治疗产品，成为全球首款靶向TRIM72的疗法。SNUG01通过重组腺相关病毒9型（rAAV9），采用鞘内注射（IT）技术，将人源TRIM72基因精准递送至神经元。临床前的研究显示，TRIM72能通过一系列机制，如膜修复、抗氧化及线粒体功能改善等，多方面保护神经元功能，从而延缓ALS带来的退行性病变。与专注特定基因突变的疗法不同，SNUG01凭借其广泛的神经保护能力，希望能为占总患者90%的散发型ALS患者提供治疗新希望。

 

ALS是一种累及上下运动神经元的渐进性致死性疾病，患者通常会经历肌肉无力、萎缩，并最终影响到吞咽和呼吸能力。作为成人中常见的运动神经元疾病之一，其预后通常仅为3到5年，当前缺乏有效的治愈手段，目前的治疗选择仅能有限地延缓疾病的进展。

 

神济昌华（SineuGene）成立于2021年末，定位为专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。公司依托清华大学医学院的科研成果，建立了丰富的动物模型平台，专注于神经科学领域的创新靶点开发，并通过先进的AAV和小核酸技术，布局了一系列针对多种神经系统疾病的产品管线。在ALS治疗方面，SNUG01是其先行者，目前已在北京大学第三医院启用的研究者发起临床研究中取得进展，并在2025年3月获得美国FDA的临床试验许可。

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