维昇药业那韦培肽II期临床试验成功达成主要终点，疗效持久显著

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近日，维昇药业（VISEN Pharmaceuticals），一家专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司，首次公布了每周一次那韦培肽（navepegritide，TansCon CNP）在中国进行的2期临床试验（ACcomplisH China）完整数据。经过 52 周的双盲期，该试验成功达到主要疗效终点。研究显示，通过每周给予 100 μg/kg 剂量的那韦培肽，患者的年化生长速率显著高于接受安慰剂的对照组（组间差异为 1.180 厘米/年，P=0.018）。此后，所有试验参与者继续进入开放扩展阶段（OLE），继续以同样的剂量进行治疗，试验结果显示，到104周的时候，受试者的软骨发育不全特异性身高Z评分*持续改善。这一结果在贵阳举行的第二十四届儿科内分泌遗传代谢病学术会议（CSPEM 2025）上获得了公布。

 

本次ACcomplisH China 2期临床试验采取随机、双盲、安慰剂对照的研究设计，覆盖全国6所研究中心，旨在评估每周一次那韦培肽皮下注射在软骨发育不全（ACH）儿童中的安全性和疗效。试验共招募了24名年龄在2至10岁的中国ACH儿童，分为50 µg CNP/kg/周和100 µg CNP/kg/周两个剂量组，每组各12名儿童。关键结果表明，试验达到了预设的主要疗效终点，即在接受每周100 µg CNP/kg剂量的治疗52周后，受试者的年化生长速率（AGV）为5.939厘米/年，明显高于安慰剂组的4.760厘米/年。在开放扩展阶段，所有受试者继续以100 µg/kg/周剂量治疗至104周，ACH 特异性身高 Z 评分从OLE基线0.050升高至104周0.199，相比基线增加了0.149，同时患者上半身/下半身比例呈现持续改善趋势。那韦培肽在总体安全性和耐受性方面表现良好，其分析结果与Ascendis Pharma在全球范围内进行的2期研究结果相一致。

 

维昇药业在大中华区独家享有那韦培肽的开发、生产和商业化权利。这一药物由Ascendis Pharma A/S持有并在全球开发，现阶段其针对软骨发育不全患儿的治疗药物申请（NDA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）受理，并获得了优先审评资格。同时，那韦培肽还获得了美国食品和药品监督管理局及欧盟委员会授予的孤儿药资格。在国内，国家卫生健康委员会已于 2023年9月20日宣布将软骨发育不全（ACH）列入国家第二个罕见病目录，这一行动涵盖了包括血液学、皮肤学和儿科等在内的17个医学疾病领域。令人欣慰的是，近年国家药品监督管理局在罕见病药物的审评及审批上取得了显著进展，使得罕见病患者在诊治和药物可及性方面看到了希望。

 

关于软骨发育不全
软骨发育不全是最常见的骨骼发育不良类型，全球约有25万人受到影响。该疾病可能导致严重的骨骼并发症和合并症，包括因骨骼发育异常引发的睡眠呼吸暂停、脊髓受压导致的慢性疼痛及颈髓压迫导致的婴儿猝死等。此外，患者还可能因咽鼓管异常导致慢性耳部感染，最终引起听力下降及语言发育迟缓。

 

软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因的一种常染色体显性激活突变引起的。这种基因突变导致FGFR3和CNP信号通路之间的失衡。临床前研究和临床数据表明，刺激CNP通路有助于促进生长。通过补充CNP，可以抵消FGFR3下游突变的影响，从而促进骨骼生长。

 

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