亚盛医药利生妥®一线治疗中高危MDS患者的全球III期临床研究获美国FDA及欧洲EMA批准

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亚盛医药近日发布公告，宣布公司自主研发的Bcl-2选择性抑制剂利沙托克拉（商品名：利生妥®；研发代码：APG-2575）已获得美国FDA与欧洲EMA的批准，将启动针对新诊断的中高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者的III期全球注册临床研究（GLORA-4）。这标志着利生妥®在全球范围内获得第二项III期研究批准，并将在多个国家同步展开研究，以加快新药的上市进程。值得注意的是，利生妥®是目前全球唯一进展到中高危MDS注册III期临床的Bcl-2抑制剂，此研究有望填补中高危MDS领域的临床空白，是利生妥®全球临床开发的一项重要里程碑。

 

亚盛医药首席医学官翟一帆博士指出，去甲基化药物（HMA）和异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是目前中高危MDS的主流治疗方式，但全球范围内仍缺乏一线治疗中高危MDS患者的靶向药物，存在显著未满足的临床需求。此前研究表明，利生妥®在MDS患者中表现出良好的临床获益和耐受性。此次GLORA-4的开展得到了美国FDA、欧洲EMA与中国CDE的共同批准，希望该药能成为首个获批用于一线治疗中高危MDS患者的Bcl-2抑制剂。

 

此次GLORA-4研究以国际多中心、随机、双盲III期临床试验为设计，旨在评估利生妥®与AZA结合治疗相较于安慰剂与AZA结合治疗新诊断成人HR-MDS患者的效果及安全性。今年2024年，该研究已获中国CDE的临床试验许可，目前在全球范围内同步进行患者入组，并已成功完成中国及欧洲地区的首例患者入组。研究的全球主要研究者包括美国得克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病科主任Garcia-Manero教授和中国工程院院士、北京大学血液病研究所所长黄晓军教授。

 

MDS是一种源自造血干细胞的髓系克隆增殖性疾病，具有显著的年龄相关特征，65岁以上人群的发病率显著增加，且大多数患者病情复杂，伴有多种并发症。高危中高危组患者AML转化率高，预后差，急需新的治疗手段。

 

目前，HMA在中高危MDS一线治疗中的总缓解率仅为30-40%，而异基因造血干细胞移植受限于多种因素，仅有少数患者适合该疗法，中高危患者五年生存率依旧不理想，这一领域迫切需要创新疗法以改善治疗效果。

 

利生妥®作为亚盛医药自主研发的创新型Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，促进癌细胞的凋亡，目前已在中国获批用于治疗具有既往治疗史的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，成为中国首个获得上市的国产Bcl-2抑制剂。在此前的研究中，利生妥®与AZA联用在初治MDS中展示了较高的总缓解率以及良好的安全性，显示出极大的潜力。

 

黄晓军教授表示，利沙托克拉在前期研究中显示出的优越疗效和安全性令人振奋，希望GLORA-4研究能够获得积极的结果，为中高危MDS患者提供新的治疗选择。美国MD安德森癌症中心的Garcia-Manero教授补充指出，中高危MDS的治疗需特别关注高龄患者的多重并发症和耐受性，而利沙托克拉基于其出色的前期临床数据，有望成为这一患者群体的理想选择。

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