Ascendis Pharma A/S

长效生长激素的竞争刚刚开始 作者：西北哽 1992年，纽约一家退伍军人医院的胃肠科医生劳夫曼和同事一起，从美国本土的一种蜥蜴毒液中提取到一种多肽物质，能在几小时内持续降低血糖。 这就是如今大名鼎鼎的GLP-1。只是劳夫曼那时候提取到的还是最初版本，只能持续作用几个小时。礼来、诺和诺德等公司在此基础上花了十几年时间，不断寻找新的GLP-1分子，同时研发更持久的长效技术，以求能在人体内停留更长时间，实现更长时间的给药周期。 最近，诺和诺德已经在为一月一针的GLP-1双靶点激动剂造势了。 GLP-1是多肽，和蛋白质一样会被人体内的蛋白酶分解。怎么把多肽包装起来，既能发挥效用，又能可控制、可预测地长期释放，以降低给药频率，这是多肽类药物重要的研发方向之一。 诺和诺德去年花2.85亿美元向Ascendis公司买下了暂时连接技术平台TransCon的授权，希望能在控制GLP-1释放周期上更进一步。TransCon平台称得上是目前多肽药物“缓释”技术的天花板，已经成功应用在不少药品上。 1月27日，隆培生长激素（Skytrofa®，维臻高）在中国获批上市，这就是TransCon平台开发的一款长效生长激素，由维昇药业引进到国内。 隆培生长激素是目前全球唯一经科学研究证实疗效优于日制剂的长效生长激素。国内生长激素的市场竞争，终于要迎来一点不同的气氛了。 1共识领航，国内长效生长激素迎来天然结构时代 20世纪80年代以来，每日一次注射的重组人生长激素已成为儿童生长激素缺乏症的标准疗法。每天要打的生长激素碰到最大的问题，就是“漏针”。 有研究显示，约三分之二注射生长激素的患儿每周漏针超过1次。漏针多了，生长激素的疗效自然就差些。研究显示，依从性良好的患者能比依从性差的患者在一年内身高多增长了1.8厘米。因此，全球科学家研究的重点，就集中在如何降低生长激素给药频次，为患者提供更便利的治疗方案。 在这股浪潮下，过去20年全球范围有多家公司尝试开发基于不同技术的长效生长激素，但因技术门槛过高，成功者寥寥无几。隆培生长激素是最先胜出的几个产品之一，是欧美两地首个获批可用于儿童的长效生长激素。 长效生长激素难开发，是因为作用机制问题。生长激素除作用于肝脏等全身生长激素受体之外，也会作用于骨骺生长板。如果为了实现长效化，把药物分子的体积增大到一定程度，将难以进入缺乏血液供应的骨骺生长板，从而影响其与生长板中的生长激素受体结合，这部分促进生长的直接作用将无法达成。 为什么“天然结构”的长效生长激素，在临床使用上这么重要？ 此前国内获批、以及已在欧美获批的长效生长激素为了实现长效化，其活性成分永久连接了其它物质，分子量均远远大于人体自身分泌的内源性生长激素，这种修饰改变了生长激素原有的结构，严格意义上应称为“生长激素类似物”。与受体的结合力，以及在人体内的组织分布也与日制剂和生长激素有所不同。 隆培生长激素的长效化技术和别的品种不同，用的是暂时连接技术（TransCon），通过将生长激素分子与惰性载体分子（PEG）暂时连接，形成无活性的前药。生长激素分子被惰性载体巧妙地包裹和保护起来，前药注射到体内后，这样的设计使得生长激素能够避免被机体的快速代谢机制所降解，以及受体介导的清除作用，从而延长了其在体内的停留时间，实现长效作用。 （暂时连接技术示意图） 隆培生长激素与“永久化连接”不同的是，隆培生长激素前药中生长激素分子与惰性载体的连接是暂时的。注射到体内后，在人体生理的PH值和体温下，连接结构会自动断开，缓慢释放出和内源性生长激素结构上完全一样的“天然”生长激素，能够维持与内源性生长激素相同的组织分布和生理作用，包括直接到达骨骺生长板并促进骨骼生长的直接作用。 在15个国家的73个中心进行的随机、开放、阳性对照、为期52周的全球3期临床试验结果显示：52周时，隆培生长激素组的AHV为11.2cm/年，优于生长激素日制剂10.3cm/年，两组治疗差异为0.9cm/年（95% CI：0.22，1.50，P = 0.0088），隆培生长激素组较生长激素日制剂组达成非劣效且优效性。 2025年，来自全球10个国家11位业界权威联合发布《长效生长激素治疗儿童生长激素缺乏症的共识声明》，选取了全球广泛获批的三种长效生长激素：隆培生长激素，辉瑞的Somatrogon以及诺和诺德的Somapacitan。该共识为临床医生在长效生长激素选择、剂量调整、转换治疗及实际应用等方面提供了权威指导。 韩国和中国批准的两款长效生长激素因为获批地区有限，未被纳入共识。 共识特别指出，部分儿童群体可能从长效生长激素治疗中获益更多，例如： l 对生长激素日制剂依从性差风险增加的儿童，如青少年、既往有依从性问题的儿童； l 需服用多种药物的儿童； l 有神经多样性（如自闭症、注意力缺陷/多动症）或其他神经行为障碍的儿童； l 对注射有恐惧或焦虑的儿童或其父母/照顾者； l 因有多处住所或频繁外出旅行而需要灵活用药的儿童。 2长效迭代，生长激素市场变于长效元年 根据弗若斯特沙利文数据显示，中国生长激素市场规模已从2018年的40亿元激增至2024年的126亿元，年复合增长率高达17.6%。若以这样的增长速度继续，2030年整个市场将有望增至近200亿。 而且中国市场的支付结构与竞争逻辑也在发生转变。2026年，金赛药业与特宝生物的长效产品进入国家医保目录，价格大幅下降，这将必然推动生长激素迭代升级。预计国内长效生长激素将在两年内超过短效产品，并在2030年占据80%以上的市场份额。 长效生长激素的竞争刚刚开始：2025年底，诺和诺德帕西生长激素获批，2026年初，隆培生长激素获批，生长激素迎来翻天覆地的变化。 维昇药业的隆培生长激素能否凭借其卓越的临床数据及创新技术创造产品差异化定位，精准切入市场的“需求空窗”？ 隆培生长激素在美国市场的情况或许可以解答这个问题。 隆培生长激素在美国2021年上市，很快就以出色的产品特性获得了市场的高度认可，销售额增长迅速。2023年第四季度，隆培生长激素跃升成为美国生长激素第一品牌。 据Ascendis Pharma财报显示，2024年隆培生长激素（海外商品名：Skytrofa®）海外的销售额达2.02亿欧元。 隆培生长激素在国际上开展过3项研究。前面提到的heiGHt研究，除了证明隆培促生长素组与生长激素日制剂在使用52周后非劣效且优效之外，从统计数据中还可以看出，隆培生长激素受试者9个月的长高数据即达到日制剂一年的结果。 另外一项有关产品切换的3期临床试验fliGHt中，入组前受试者使用的日制剂（范围）为0.29mg/kg/周），入组后换成每周一次隆培促生长素（0.24mg /kg/周）。26周后发现，日制剂切换到周制，给药量降低了，但患儿仍然保持良好的身高增长趋势。 另外一项针对隆培生长激素长期使用的安全性和疗效3期临床研究enliGHten表明，在平均治疗时长4.3年期间，受试儿童的身高SDS平均值随时间推移持续增加，从基线时的-1.56，上升到治疗结束时的-0.39。此外，在研究者认为不再需要治疗的受试者中，有59.3%达到或超过平均父母身高SDS。 作为父母，对孩子长得高于自己，没有不喜闻乐见的了。隆培生长激素的疗效是可以让受试者家长开心的。 更关键的是，隆培生长激素因其源于北欧的创新技术，拥有了药物品质高、稳定性好的特质。其说明书显示，所以在不使用防腐剂的情况下，仍可以在常温下保存6个月之久，外出携带使用更灵活方便，尤为适合对生活品质有较高要求的家庭。而且经过创新设计的自动注射笔不仅让注射部位反应发生率降低，其隐形针头的设计，更减少了患儿打针的心理压力。 3强强联合，隆培生长激素国内商业化箭在弦上 维昇药业已经为隆培生长激素在中国的销售做好了铺垫。今年7月14日，维昇药业与安科生物签署协议，由安科生物在中国特定区域内排他性独家推广隆培生长激素。 安科是国内短效生长激素的主要供应商之一，有20多年的生长激素临床推广经验，渠道资源丰富，唯一的遗憾是长效制剂一直没能跟进。这次共同推广隆培生长激素，也算是拼齐了安科的产品版图。 面对庞大的市场机遇，维昇药业联合行业合作伙伴，共建高效商业化闭环。在供应链上，与上药控股合作，保障了从进口到分销的专业与高效；在医院渠道上，携手安科生物，利用其20余年生长激素临床推广经验和成熟网络，快速覆盖全国潜力医院，实现快速准入；在终端触达上，则通过与和睦家等高端私立医疗机构合作，精准触达目标客群。 事实上，维昇的愿景不仅仅是生长激素。大股东就是拥有TransCon技术平台的Ascendis公司，目前维昇手里还有两款基于TrancCon平台研发的多肽药物：治疗软骨发育不全的那韦培肽，以及治疗甲状旁腺功能减退症的帕罗培特立帕肽。 临床上治疗甲旁减只能靠补充钙和维生素D来缓解病情，是少数几种不能靠补充激素来治疗的激素缺乏疾病之一。软骨发育不全，也就是侏儒症可以通过注射C型利钠肽进行缓解，刺激生长。但正常的C型利钠肽只能在人体里维持几分钟，无法做到长期释放。 TransCon技术正好发挥它的长处，针对性开发能“长期缓释”的肽类药物，实现以前无法达到的治疗目的。沿着这个思路开拓下去，大量内分泌药物都可以利用TransCon技术，实现成药的目的。 隆培生长激素只是维昇药业迈出的第一步。GLP-1的成功刺激了全球多肽药物研发和生产的热情，今年药明康德TIDES业务大获丰收；瑞士多肽CDMO巨头Bachem宣布提升瑞士、英国、美国三地的工厂产能；瑞典的CDMO企业Polypeptide也在加码提高固相多肽产能。春江水暖鸭先知，多肽可能会像单克隆抗体一样，引领全球制药业的走向。 隆培生长激素和其背后的TransCon技术，到底还能创造出什么样的疗效奇迹，就让我们拭目以待。 ////////// 商务联络微信：muzhiyl 必须要赞一个！！

1 齐鲁制药与英矽智能达成9.31亿港元BD，聚焦代谢领域小分子 1月27日，由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能（Insilico Medicine）宣布与齐鲁制药集团，及其下属上海齐鲁制药研究中心达成药物研发战略合作，将依托英矽智能自有Pharma.AI解决方案，针对特定靶点开展小分子抑制剂合作开发，关注心血管与代谢类疾病领域管理。根据协议约定，英矽智能将利用自主搭建的Pharma.AI平台，关注用于代谢疾病领域的新颖小分子药物设计与优化，齐鲁制药集团将负责后续开发与商业化工作。合同总额超9.31亿港元，包含开发和销售里程碑付款，以及单位数的后续净销售额分成。 2 优锐医药慢阻肺病新药「恩司芬群」申报上市 1月27日，CDE官网显示，优锐医药（Nuance Pharma）引进的恩司芬群（Ensifentrine）在华申报上市，用于治疗慢性阻塞性肺病（慢阻肺病，COPD）。恩司芬群是Verona Pharma（已被默沙东收购）开发的一种吸入式磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制剂，具备扩张气管和抗炎双重效果，还能激活囊状纤维化跨膜转导调节子（CFTR）以降低粘液粘度和改善粘膜纤毛清除。2021年6月，优锐医药与Verona Pharma达成协议，以可能高达2.19亿美元的总交易额（首付款2500万美元）获得该产品在大中华区域的开发和商业化权益。 3 Fortitude Biomedicines完成1300万美元融资，致力于开发治疗自免和癌症的新型抗体疗法 1月26日，专注于免疫细胞靶向生物制剂及分子胶有效载荷赋能抗体偶联药物治疗多种自身免疫性疾病和癌症的领先生物制药公司—Fortitude Biomedicines今日宣布，公司在完成1300万美元种子轮融资后正式成立。本轮融资由险峰淇云、上实资本旗下上海生物医药创新转化基金和骊宸投资共同领投，沂景资本、Taihill Venture参与投资，元燚资本担任独家财务顾问。本次融资所获资金将用于支持公司先导免疫细胞靶向生物制剂项目完成新药临床试验申请（IND）支持性研究。此外，Fortitude将充分利用GLUE-DAC™药物发现平台优势推进肿瘤及自身免疫性疾病领域其他管线疗法的开发。GLUE-DAC™ 是一个由专有分子胶载荷驱动的新一代抗体偶联药物（ADC）平台。该平台最初由贝勒医学院王津教授实验室开发，其将ADC的精准靶向能力与靶向蛋白降解的催化效应相结合，有望拓展ADC的治疗窗口、克服耐药机制并开拓新的治疗靶点。Fortitude Biomedicines由连续创业者陈景阳博士与王津教授共同创立，陈博士此前曾联合创立TRIANA Biomedicines和Avilar Therapeutics，王教授是贝勒医学院下一代治疗中心主任。陈博士将出任公司总裁兼首席执行官，全面领导公司的研发与运营工作。在创立Fortitude Biomedicines之前，陈博士曾担任TRIANA Biomedicines首席技术官，拥有近20年的药物发现研究与管理经验，覆盖从早期发现到临床前开发的完整阶段。 4 FDA受理Leqembi皮下注射疗法监管申请 卫材（Eisai）与渤健（Biogen）日前宣布，美国FDA已受理Leqembi Iqlik（lecanemab）皮下注射自动给药装置（SC-AI）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于作为起始给药方案，治疗早期阿尔茨海默病（AD）患者。该sBLA已获得优先审评资格，FDA预计将于2026年5月24日前完成审评。根据新闻稿，若获批，Leqembi Iqlik有望成为首个可提供居家注射选择的抗淀粉样蛋白治疗方案，用于该进展性疾病的起始与维持治疗。 5 和正医药宣布达成靶向蛋白降解抗体偶联（DAC）药物全球战略合作 1月26日，杭州和正医药有限公司宣布与一家美国生物技术公司建立靶向蛋白降解抗体偶联（DAC）药物的全球合作伙伴关系。根据协议约定，和正将保留合作DAC药物的大中华区权益，并将获得首付，里程碑付款，销售提成和可能的再许可收益。这是中国生物医药企业在DAC这个前沿领域的首笔海外合作交易，不仅是公司发展历程中的重要里程碑，也是中国药企在全球药物创新舞台上影响力持续攀升的有力佐证。 6 先通医药核药XTR020中国III期临床成功 1月26日，先通医药宣布，公司用于诊断前列腺癌的创新放射性药物XTR020注射液，中国III期临床试验成功达到主要研究终点。公司将于近期完成资料整理并向NMPA提交新药上市申请。 7 三生国健2025年净利润预计29亿元左右 1月26日，三生国健发布2025年年度业绩预告，预计归属于上市公司股东的净利润为29亿元左右，比上年同期增长311.35%。报告期内，公司与辉瑞公司达成重要合作；公司收到辉瑞公司就707项目支付的授权许可首付款并相应确认收入约28.90亿元，导致2025年度的营业收入、归属于母公司所有者的净利润以及扣除非经常损益后归属于母公司所有者的净利润均出现较大幅度的增长。 8 维昇药业隆培生长激素获批 1月26日，据NMPA官网，维昇药业/Ascendis Pharma合作开发的隆培生长激素已获批上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症。隆培生长激素是一款采用全球领先TransCon（暂时连接）技术的新型长效生长激素产品，严格按照欧美生产及质量控制标准研发与生产，是美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准的首个用于儿童生长激素缺乏症（PGHD）治疗的长效生长激素。 9 质肽生物获得C+轮融资 质肽生物专注用大肠杆菌生产重组蛋白质药物，致力于开发治疗慢性代谢性疾病（如糖尿病、肥胖、非酒精性脂肪性肝炎等）创新生物药。目前质肽生物管线中有10个在研重组蛋白创新药和生物类似物品种，其中有两个自主创新的国际一类创新药和一个国产替代的国际大品种生物仿制药于2022年底进入临床试验阶段。近日，质肽生物获得C+轮融资，联想之星投资。 本文来自翰米咨询内容团队，欢迎个人转发至朋友圈。 免责声明：翰米咨询内容团队关注医药大健康行业发展动态。本公众号仅用作信息分享，无任何商业用途，转载文章会标注来源和作者，如不希望被转载，请联系我们予以删除。 戳「阅读全文」，查看最新最全的大健康行业资讯

香港交易及結算所有限公司及香港聯合交易所有限公司對本公告的內容概不負責，對其準確性 或完整性亦不發表任何聲明，並明確表示不會就因本公告全部或任何部分內容而產生或因依賴 該等內容而引致的任何損失承擔任何責任。 VISEN Pharmaceuticals 維昇藥業 （於開曼群島註冊成立的有限公司） （股份代號：2561） 內幕消息公告 注射用隆培生長激素（中國境內商品名稱：維臻高， 英文商品名稱：SKYTROFA）的 生物製品上市許可申請獲國家藥監局批准 本公告乃由維昇藥業（「本公司」，連同其附屬公司統稱「本集團」）根據《香港聯合 交易所有限公司證券上市規則》 （「《上市規則》」）第13.09條及香港法例第571章《證 券及期貨條例》第XIVA部項下的內幕消息條文（定義見《上市規則》）而作出。 本公司董事（「董事」）會（「董事會」）欣然宣佈，中國國家藥品監督管理局（「國家 藥監局」）已批准注射用隆培生長激素（中國境內商品名稱：維臻高®，英文商品名 稱：SKYTROFA®）的生物製品上市許可申請（「BLA」），用於在中國治療3歲及以 上兒童及青少年的生長激素缺乏症所致的生長緩慢。 隆培生長激素是一款用於治療兒童生長激素缺乏症（「PGHD」）的每週一次生長激 素替代療法，該藥物已在中國完成3期關鍵性試驗，並為截至目前唯一一款在陽 性藥物平行對照試驗中證明較短效（每日注射）人生長激素優效及具有同等安全 性的長效生長激素（「LAGH」）。憑藉其新穎的分子設計，隆培生長激素是唯一一 款於每週給藥之間在體內持續釋放未經修飾的人生長激素的LAGH。該未經修飾 的人生長激素與腦垂體分泌的內源性生長激素具有相同的分子結構與作用機制。 其作用機制既包括生長激素與靶組織之間的直接作用，亦包括生長激素在肝臟中 透過促進胰島素樣生長因子-1(IGF-1)生成而產生的間接作用。相較之下，經修飾 的人生長激素通常會大幅改變天然生長激素分子的大小、與受體結合的親和力以 及靶組織分佈。與每日一次人生長激素相比，隆培生長激素提供了方便的給藥方 案，注射頻率為每週一次，這可能會提高兒童患者在日常生活中給藥的依從性。 此新藥獲批上市主要依據於中國完成對3至17歲兒童生長激素缺乏症患者的3期關 鍵性試驗。於此項試驗中，於52週時，隆培生長激素的年化身高速率為10.66厘 米╱年，而短效（每日注射）人生長激素為9.75厘米╱年，兩組治療差異為0.91厘 米╱年（95% CI：0.37-1.45，P=0.0010）。隆培生長激素組於52週時的身高標準差 評分（「SDS」）較基線增加了1.01，短效（每日注射）人生長激素組則增加了0.83， p值為0.0015，從治療第13週開始，隆培生長激素組的身高SDS改善幅度較短效 （每日注射）人生長激素組更為明顯，且該差異具有統計學顯著性。試驗所公佈的 結果表明了與已完成的全球3期關鍵性試驗（該試驗支持了FDA及EMA對其治療 PGHD的上市批准）的一致性，並證明了隆培生長激素與短效（每日注射）人生長 激素相比的優效性以及同等安全性。 隆培生長激素獲BLA批准後，本集團已啟動全面商業化計劃，以確保供應並 擴大市場覆蓋。為確保隆培生長激素推出市場時的供應，本集團已與合作夥伴 Ascendis Pharma訂立商業化供應協議。同時，本集團透過打造一支專注及專業的 商業化團隊以及實施為商業化、醫生認知及市場准入量身定制的方案，增強其商 業化能力。此外，本集團亦與上藥控股、和睦家醫療及安科生物工程訂立戰略合 作，以推動隆培生長激素的分銷及推廣活動。 香港聯合交易所有限公司證券上市規則第18A.05條規定的警示聲明：本公司無法 確保本公司將能成功開發及最終成功銷售注射用隆培生長激素（中國境內商品名 稱：維臻高®，英文商品名稱：SKYTROFA®）。本公司股東及潛在投資者在買賣 本公司股份時務請審慎行事。請訪問 www.visenpharma.com 查詢更多資訊。 承董事會命 維昇藥業 執行董事兼首席執行官 盧安邦先生 香港，2026年1月26日 於本公告日期，本公司董事會包括(i)執行董事盧安邦先生；(ii)非執行董事付山先 生及曹弋博先生；以及(iii)獨立非執行董事YAO Zhengbin (Bing)博士、陳炳鈞先 生、倪虹女士及張勍先生。