罗氏利司扑兰片剂中国获批上市
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8月27日，罗氏制药宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准艾满欣（通用名：利司扑兰/Risdiplam）片剂在中国上市，用于治疗患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的2岁及以上且体重不低于20公斤的儿童及成人患者。
据了解，这款5毫克的新型片剂具有无需冷藏、可在常温下储存的特点，患者可以选择整片吞服或将其分散于水后食用，无论是饭前还是饭后均可服用，方便了患者的日常用药。
SMA是一种全身性、多系统的进行性神经肌肉遗传疾病。由于SMN1基因的缺失或突变，患者无法产生足够的功能性SMN蛋白，影响运动、呼吸、吞咽等重要能力。随着病情加重，患者可能会丧失活动能力，出现呼吸困难、吞咽障碍，严重时甚至有生命危险。
利司扑兰是一种SMN2基因双位点剪接修饰剂，其作用靶向SMA的直接病因。该药物能持续且稳定地提高患者体内的SMN蛋白水平。不仅能够穿透血脑屏障，提高中枢及外周的SMN蛋白浓度，并维持其稳定水平，从而帮助患者改善运动功能，提升生存几率。
在此前的2021年，利司扑兰的口服溶液用散剂已在国内获批，适用于2月龄及以上的SMA患者，成为国内首个获批的SMA口服治疗药物。在2023年，这一药物通过医保谈判首次被纳入国家医保目录，并在同年扩大了适用人群范围至16日龄及以上的SMA患者。
此次利司扑兰片剂的获批预计将进一步提升患者在药物使用上的独立性和依从性，同时也有望改善SMA的长期管理效果。
在国际市场上，利司扑兰片剂分别于2025年2月和6月在美国和欧盟获批，这主要依据生物等效性研究NCT04718181的结果。研究表明，无论是整片服用还是分散于水中，其药物暴露水平与口服溶液剂型相似，这意味着片剂形式的疗效和安全性可以媲美已有的口服溶液剂型。
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