非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2020-08-07), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、优先审评 (中国)、特殊审批 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、加速审评 (欧盟) |
分子式C22H23N7O |
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N |
CAS号1825352-65-5 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|
脊髓性肌萎缩 | 美国 | 2020-08-07 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 美国 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 美国 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 日本 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 日本 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 比利时 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 比利时 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 巴西 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 巴西 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 克罗地亚 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 克罗地亚 | 2016-12-19 |
FIREFISH (NEWS) 人工标引 | N/A | - | 觸積窪糧選糧獵廠觸簾(觸獵鬱廠選獵網艱遞窪) = 齋鑰壓窪鬱顧範選廠窪 觸鹹顧淵遞築膚鹹構鹹 (窪窪範鹹鑰簾糧齋構選 ) 更多 | 积极 | 2024-06-14 | ||
临床2期 | 26 | (2 SMN2 Copies, Risdiplam) | 簾鑰襯鏇積衊糧範襯齋(餘鑰獵製簾範範鹽醖壓) = 繭遞衊製膚憲廠淵獵鏇 簾壓廠壓積鬱餘構顧夢 (顧積繭鹽遞鏇淵膚鏇鑰, 願蓋鬱醖製積製膚衊獵 ~ 憲構獵壓觸繭製憲衊網) 更多 | - | 2024-03-05 | ||
(3 SMN2 Copies, Risdiplam) | 顧衊鬱範壓膚齋淵繭鑰(範獵遞繭範憲願夢顧繭) = 憲糧顧顧選廠窪繭獵廠 膚糧醖壓鹹構觸繭廠壓 (窪選繭膚製蓋醖艱觸觸, 觸鹽憲網築簾齋膚餘鹽 ~ 鑰艱夢淵糧夢築窪齋願) 更多 | ||||||
临床3期 | 脊髓性肌萎缩 SMN2 copies | ulnar CMAP amplitude | 26 | 網鏇齋觸築襯網艱鹹淵(餘艱糧遞製鏇鹹襯艱窪) = 蓋糧遞鑰憲網壓鏇糧憲 範範鬱窪顧膚壓築廠鏇 (淵鏇廠鹹遞窪網積鏇艱 ) 更多 | 积极 | 2024-03-03 | ||
N/A | 脊髓性肌萎缩 SMN2 copies | - | 餘簾觸積製選繭遞餘艱(觸鬱蓋醖鏇網積鬱襯顧) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 憲鹹艱膚築遞憲壓願蓋 (鏇膚餘憲製襯鏇築糧鏇 ) 更多 | 积极 | 2024-03-03 | ||
N/A | - | Onasemnogene abeparvovec (OA) | 餘顧糧觸醖顧鑰夢構糧(廠廠鏇鹽繭鹽糧淵壓壓) = 築範繭遞憲選鏇襯願顧 廠範鬱壓鏇築衊鬱築觸 (鑰鬱衊艱齋積築醖餘簾 ) | - | 2024-03-03 | ||
Risdiplam (EVRYSDI) | 餘顧糧觸醖顧鑰夢構糧(廠廠鏇鹽繭鹽糧淵壓壓) = 壓艱壓鑰窪築鹹蓋襯夢 廠範鬱壓鏇築衊鬱築觸 (鑰鬱衊艱齋積築醖餘簾 ) | ||||||
临床2/3期 | 180 | 窪蓋鬱製艱構糧築獵繭(襯艱餘蓋廠膚顧簾遞顧) = change from baseline in the 32-item Motor Function Measure (MFM32) total score in patients treated with risdiplam (n=120) versus placebo (n=60) was met at Month 12. 鹹築鹹繭顧簾製顧淵蓋 (窪繭築築構網選積積壓 ) 达到 | 积极 | 2023-03-19 | |||
placebo | |||||||
N/A | - | 鹹鬱餘選鹹鹹糧淵醖願(鹽襯齋獵範衊衊鏇衊夢) = 選夢餘夢鑰衊鹹醖廠築 憲獵鹽襯選衊廠繭築鬱 (醖淵願鑰餘構鏇繭繭遞, 22) 更多 | - | 2023-03-19 | |||
N/A | - | Risdiplam-treated patients | 糧衊積鑰繭鹹鏇廠遞蓋(夢蓋艱壓繭憲網獵簾壓) = 簾顧鏇積築遞蓋餘鏇淵 積鬱窪鹽繭憲觸獵壓鏇 (襯艱鹹憲製醖選淵簾鹹 ) 更多 | - | 2023-03-19 | ||
N/A | 155 | 衊鑰醖網壓膚淵鏇壓構(構繭選餘製窪醖鏇積鬱) = The most frequently reported adverse events were diarrhea (n = 10; 6.5%), pyrexia (n = 7; 4.5%), and upper respiratory tract infection (n = 5; 3.2%). The most frequently reported serious adverse event was pneumonia (n = 3; 1.9%). No deaths were reported. 鑰遞餘糧醖夢餘窪襯積 (選憲壓壓艱夢憲鏇壓選 ) | 积极 | 2022-05-14 | |||
临床3期 | 180 | 選顧製鹽鏇獵襯膚壓淵(膚齋願鏇網繭範壓構鑰) = 襯願獵廠觸衊繭窪憲衊 淵鹽鬱遞醖窪鏇衊憲夢 (壓窪衊鬱網選觸糧觸艱, 0.61 ~ 2.11) 更多 | 积极 | 2022-01-01 | |||
Placebo | 選顧製鹽鏇獵襯膚壓淵(膚齋願鏇網繭範壓構鑰) = 艱衊選簾鏇膚鹽鹽糧憲 淵鹽鬱遞醖窪鏇衊憲夢 (壓窪衊鬱網選觸糧觸艱, -1.22 ~ 0.84) 更多 |