羿尊生物CNK-UT009荣获美国FDA孤儿药资格认定
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2025年9月12日，羿尊生物自主研发的CNK-UT009获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格（ODD）认证，该药物被用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）。这一重要进展标志着此款创新型细胞药物在临床研发和市场准入方面取得了重大突破，获得了FDA赋予的特殊资格认证。
CNK-UT009细胞注射液是基于羿尊生物自主开发的CNK-UT平台技术研发的，针对自身免疫疾病的通用型细胞药物。该药物可以特异性识别并清除致病性T细胞，主要用于治疗白血病造血干细胞移植后最严重的并发症之一——移植物抗宿主病（GVHD）。这种细胞药物不仅能有效清除GVHD过程中攻击患者自身的供者T细胞，还具有广谱靶向作用，能够清扫残留的白血病细胞，为造血干细胞移植后的GVHD治疗及白血病复发的预防提供了一种全新的治疗策略。目前，该药物在国内多家知名三甲医院进行的激素耐药型GVHD研究者发起临床试验中，已经初步验证了其安全性和有效性。
关于急性移植物抗宿主病（aGVHD）
造血干细胞移植是治疗高危及难治性白血病的重要方法之一。全球每年有超过30,000名患者接受这种移植治疗。特别是在2023年，中国的异基因造血干细胞移植数量达到14,952例，位居全球前列。然而，急性移植物抗宿主病（aGVHD）仍然是这一疗法面临的一大临床挑战，其发生率接近40%，而重度aGVHD患者的死亡率甚至高达55%。当前，对于aGVHD的一线标准治疗主要依赖于糖皮质激素，但应答率仅为30%至50%，约有30%至50%的患者将发展为激素耐药型aGVHD（SR-aGVHD），这部分患者的预后较差，长期生存率低于20%。根据Data Bridge Market Research的分析，全球移植物抗宿主病（GVHD）治疗市场预计将从2024年的40.7亿美元增长至2032年的58.1亿美元，复合年增长率为4.7%。除了GVHD，造血干细胞移植的另一个主要风险是白血病复发，由于移植前的预处理未能完全清除患者体内尤其是外周组织中残留的白血病细胞，复发已成为移植失败的重要原因。目前尚无有效治疗方案可以同时应对GVHD和白血病复发。
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