股价飙升180%！CAR-T细胞疗法喜获FDA孤儿药资格
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Mustang Bio近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其CAR-T细胞疗法MB-101孤儿药资格，旨在用于治疗复发性弥漫性和间变性星形细胞瘤以及胶质母细胞瘤。这一认证将带来一系列优惠政策，包括临床试验的税收减免，以及在获得监管批准之后长达七年的市场独占权。孤儿药资格的认定主要针对在美国国内罕见疾病患者群体，其人数少于20万。
这一消息极大地提升了Mustang Bio在市场中的表现，其股票在美国纳斯达克市场经历了大幅上涨，盘中增长超过480%，并在收盘时仍保持超过180%的涨幅，达到每股3.34美元。这家成立于2015年的公司专注于临床肿瘤免疫疗法的开发与商业化，而MB-101正是一种靶向肿瘤细胞IL13Rα2蛋白的新型CAR-T细胞疗法，旨在引导患者自身免疫系统识别并摧毁脑癌细胞。
Mustang Bio也在推动MB-101与MB-108的结合应用，后者是一种HSV-1溶瘤病毒，先前也获得了孤儿药资格认证。这种结合被称为MB-109，其设计目的是通过MB-108重塑肿瘤微环境，提高对冷肿瘤的疗效，使得对于某些难以治疗的癌症出现更理想的治疗结果。包括希望之城和阿拉巴马大学伯明翰分校的早期临床研究显示，这种组合方案在一些复发性胶质母细胞瘤患者中表现出良好的耐受特性。
来自希望之城的临床数据显示，MB-101在某些患者中产生了积极的治疗反应。其中，50%的患者实现了疾病稳定或更好的结果，而一些患者甚至出现了长达数月的完全缓解，这对于通常中位生存期较短的侵袭性脑瘤患者来说是一项显著进展。目前，MB-101与MB-108的临床试验仍在持续招募患者。
Mustang的总裁兼首席执行官Manuel Litchman医生对此表示乐观：“MB-101获孤儿药认证展现了我们的科学实力。这一进展将推进MB-101与MB-108的联合使用，为恶性胶质瘤患者提供新的治疗选择。”他的设想是通过MB-108来改变肿瘤的微环境，使得CAR-T细胞疗法能够在更广泛的情况下取得成果。
市场数据表明，全球CAR-T疗法市场将从2025年的110亿美元增长至2034年的1900亿美元，各大制药公司通过收购和合作频繁布局这一领域。例如，近期的合作包括艾伯维与Umoja Biopharma、安斯泰来与Kelonia等。而在中国，创新药企如原启生物和云顶新耀正在积极投入体内CAR-T疗法的研发。
这些成果和合作将为CAR-T疗法在未来的肿瘤治疗中开创更加多样化的应用前景。
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