股价飙升37%，14周BMI下降9.3%！Rhythm口服减肥药临床II期试验结果显著
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7月9日，Rhythm Pharmaceuticals正式宣布其在研的口服药物bivamelagon（LB54640）在治疗获得性下丘脑性肥胖的II期临床试验中取得了令人振奋的顶线结果。根据试验数据显示，患者在接受bivamelagon治疗14周后，体重指数（BMI）显著下降，且这种效果在统计学上具有显著性，并与Rhythm旗下已上市药物setmelanotide在类似患者群体中显示的效果相当。因此，该公司股票价格上涨了37%。
获得性下丘脑性肥胖是一种罕见的医学状况，通常由大脑下丘脑区域受损引起。这一区域是控制饥饿感和体重的神经中枢，涉及MC4R通路。此病症大多发生在颅内肿瘤手术后，如颅咽管瘤或星形细胞瘤的切除术。其他可能的原因包括脑外伤、中风或感染的炎症反应。患者通常在损伤后6到12个月内迅速体重增加、能量消耗降低，以及食欲亢进，并可能发展成严重肥胖。
bivamelagon由韩国LG Chem最初研发，是一种专门针对MC4R的口服药物，旨在治疗包括下丘脑性肥胖在内的多种罕见肥胖症。2024年1月，该药物的全球开发和商业化权利被授予Rhythm Pharmaceuticals，合同总金额约3.05亿美元，其中包括1亿的预付款。
在这项双盲、安慰剂对照的II期临床研究中，28名获得性下丘脑性肥胖的患者被招募。他们年满12岁，并被随机分配接受每日不同剂量的bivamelagon（200mg、400mg或600mg）或安慰剂，治疗期为14周。在结束这段时间后，患者有机会进入为期最长52周的开放标签扩展期。
研究结果显示，600mg组的参与者BMI明显降低9.3%，400mg组降低7.7%，而200mg则减少2.7%；相比之下，安慰剂组的BMI却增加了2.2%。在bivamelagon和既往setmelanotide数据的事后分析中，前者在高剂量组的BMI降幅与后者12周和16周的试验结果相当。除此之外，患者报告“最强”饥饿感评分有显著改善，符合MC4R激动剂的预期疗效。
在安全性和耐受性方面，bivamelagon的表现与其他MC4R激动剂一致，一名患者因严重不良事件—直肠出血—退出了试验。常见的轻微副作用包括腹泻和恶心。
基于这些积极结果，Rhythm计划与监管机构，包括美国FDA和欧盟EMA，讨论III期临床试验的设计。Rhythm还将在开启更大规模的试验前优化bivamelagon的药物配方，以进一步提升药物的耐受性和效果。
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