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7月8日,日本JCR制药公司(JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.,东京证券交易所代码:4552)宣布,与全球知名药企阿斯利康旗下专注罕见病的Alexion Pharmaceuticals签署全球独家许可协议。根据协议内容,Alexion将获得JCR特有的JUST-AAV衣壳平台的非独占开发权限,以推动基因治疗药物的研发和商业化。协议明确Alexion在最多五个基因治疗项目中,得以使用这一技术平台。
为此,JCR将获得一笔预付款,并有望在未来达成多达8.25亿美元的里程碑付款。其中包含最高可达2.25亿美元的研发相关款项和最高6亿美元的销售相关款项,前提是所有五个项目均能顺利推进至商业化阶段。此外,JCR还将基于未来产品净销售额,获得分阶段的特许权使用费。
此次合作标志着双方自2020年以来的第三次深度合作,显示出跨国药业企业在新一代AAV载体技术方面日益激烈的竞争,也引起了全球基因治疗领域的广泛关注。之前的两次合作则涵盖了JCR的J-Brain Cargo®技术,分别在2023年3月和2023年12月宣布,涉及针对神经退行性疾病和寡核苷酸疗法的研究。基于J-Brain Cargo®开发的首个药物IZCARGO®(pabinafusp alfa)已经在日本获得批准,用于治疗溶酶体贮积症。
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