范云教授团队突破性研究：一线新药显著提高肺癌脑转移患者生存率，颅内缓解率达85%
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EGFR基因变异在肺癌中极为常见，而其中中枢神经系统（CNS）的转移一直是EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中的一大挑战。据报道，约25%至40%的患者在被确诊时已经出现CNS转移，并且这种转移在疾病发展的过程中可能高达50%。目前，第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）因其较好的CNS可通透性，已成为这一患者群体中的主要治疗选择。然而，尽管有这些治疗手段，脑转移患者的总体生存期依然不乐观，他们急需新的、更为有效的治疗方案。
近日，《JAMA Oncology》发表了一项由中国研究团队开展的研究，揭示了高剂量阿美替尼（每日165 mg）在初次用药治疗EGFR突变的NSCLC合并脑转移患者中的良好疗效。研究结果显示，该剂量的阿美替尼展现了出色的全身和颅内抗肿瘤活性：患者在治疗12个月后的无进展生存（PFS）率为62.1%，而颅内客观缓解率（ORR）超过85%。同时，这一疗法的安全性可以控制。
该研究由浙江省肿瘤医院范云教授领衔，属于II期非随机临床试验，在中国的10家医疗中心共同合作下进行，共招募了63位符合条件的患者，这些患者在研究开始前未接受过系统治疗或局部放疗。参与者每天口服165 mg的阿美替尼直至疾病进展或出现不可耐受的毒副作用。平均随访时间长达28.8个月后，所有患者中12个月的PFS率评估为62.1%，而24个月PFS率降至40.8%，中位PFS时间达20.5个月。至于颅内的无进展生存率，在12个月和24个月时分别达到76.8%和62.3%，中位的颅内PFS和总生存期（OS）尚未达到，即超过50%的患者尚未发生颅内病灶进展，仍在生存。
此外，研究通过RECIST 1.1评估标准表明，全身和颅内的ORR分别达到88.9%和82.5%。在拥有可测量脑病灶的49例患者中，颅内ORR高达85.7%，且全身疗效表现出对颅内病灶的良好控制能力。另外，研究还揭示，血浆中的循环肿瘤DNA中EGFR突变的清除可预示更长的PFS（HR=0.14）。
本研究在安全性方面的调查显示，最常见的3-4级治疗相关不良反应为血肌酸磷酸激酶升高，占27.0%，未发现治疗相关死亡。本研究成果为高剂量阿美替尼在EGFR突变NSCLC伴有脑转移患者中的长期生存带来了新的希望，且提示需要在未来的随机临床试验中进行更深入的验证。
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