舶望制药补体介导疾病siRNA创新药临床I期首例给药成功
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6月25日，舶望制药隆重宣布，其研究中的小干扰RNA（siRNA）药物BW-40202在临床I期试验中首次成功为健康参与者进行了给药。BW-40202是一种专门针对补体因子B（CFB）的药物，致力于治疗由补体导致的各类疾病。本次重要的临床试验在澳大利亚的临床研究中心实现。值得一提的是，BW-40202已经获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的新药临床试验批准，将在中国的临床研究中心同步开展试验。
BW-40202作为一种siRNA药物，通过靶向肝脏中的CFB mRNA，利用RNA干扰机制，抑制CFB mRNA的表达，以此降低血清中的CFB蛋白水平，从而有效控制补体替代途径的活性。在临床前的研究中，该药物已展示出令人瞩目的纯度与稳定性，能够显著减少血清CFB蛋白，并有效抑制CAP的活性。同时，其长效性和安全性也得到了验证。本次的人体试验将重点评估BW-40202在健康个体中的安全性、药代动力学表现及生物标志物的变化结果。已有的临床前研究数据表明，该疗法在补体介导疾病的治疗方面具备重大创新潜力。
舶望制药的联合创始人兼首席执行官舒东旭博士表示：“这一里程碑事件加速了我们开发针对补体系统疾病精确RNAi疗法的进程。通过在基因层面沉默CFB，我们致力于为这类患者提供新型靶向治疗方案，以应对当前高度未被满足的医疗需求。” 公开信息显示，补体系统是免疫系统中的核心组成部分，而其过度活跃或失调可能导致多种严重疾病的发生，包括肾脏病、溶血性贫血及年龄相关低黄斑变性等。然而，此类疾病目前的治疗选择非常有限，亟需创新且精准的治疗手段。
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