荣昌生物泰它西普用于重症肌无力获欧盟委员会孤儿药资格认定
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近日，荣昌生物宣布，旗下创新药泰它西普（商品名：泰爱®，研发代号：RC18）荣获欧盟委员会的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗重症肌无力。这一资格不仅是泰它西普全球开发进程中的重要里程碑，还标志着它成为全球首款在欧盟和美国同时获得孤儿药资格的重症肌无力双靶生物制剂。
欧盟委员会给予这一认定，主要基于泰它西普在治疗重症肌无力方面展现出的显著潜力。获得认定后，泰它西普将在欧盟享有一系列政策支持，包括研发方案的科学建议、部分费用减免和上市申请费用优惠等。此外，一旦获批，泰它西普将在市场上享有为期十年的独占期。这一系列政策支持将有利于推动泰它西普在欧盟的开发进程，使其能够早日惠及患者。
重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）是一种由自身免疫引起的罕见疾病，病理机制为自身抗体影响神经肌肉接头的传递功能。据国际重症肌无力基金会（MGFA）以及相关研究数据显示，全球MG发病率大约为每10万人中有15到25人，符合欧盟罕见病的定义（患病率低于万分之五）。尽管目前的治疗手段能够在一定程度上控制症状，但仍有一部分患者因疗效不佳或副作用问题而苦恼，重症肌无力领域存在显著的未被满足的临床需求。
泰它西普作为全球首个BLyS/APRIL双靶点融合蛋白药物，已在今年5月成功获批在国内上市。有别于传统疗法，泰它西普通过同时阻断BLyS和APRIL两条信号通路，有效抑制异常B细胞的活化，并减少自体抗体的产生，从源头上干预疾病进程。临床研究显示，泰它西普在治疗过程中效果显著：在24周治疗后，98.1%的患者重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重症肌无力评分（QMG）改善≥5分，远超安慰剂组的效果，并且安全性良好。
此次欧盟孤儿药资格的认定，是对泰它西普创新机制及其在重症肌无力治疗潜力的高度认可。荣昌生物表示将加速推进泰它西普在全球开展的多中心Ⅲ期临床研究，力争尽快为全球更多的重症肌无力患者提供这项突破性治疗选择。
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