葛兰素史克斥资20亿美元收购FGF21药物efimosfermin alfa
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2025年5月14日，葛兰素史克（GSK）宣布，将收购Boston Pharmaceuticals的主要资产之一，efimosfermin alfa。efimosfermin是一种正处于三期临床试验阶段的创新药物，预计将成为治疗和预防脂肪肝病（SLD）的领军药物。根据协议，GSK将支付总额最高至20亿美元的现金，包括12亿美元的预付款和高达8亿美元的里程碑付款。此外，GSK还会向诺华支付该药物的阶梯式特许权使用费。
efimosfermin是一种每月一次注射的成纤维细胞生长因子21（FGF21）类似物，当前的开发方向是针对代谢功能异常相关的脂肪性肝炎（MASH）和酒精性肝病（ALD）两种SLD类型。由于efimosfermin具有直接抗纤维化的作用机制，加之与GSK's990（另一款正在开发的siRNA疗法）可能的联合应用，该药物被视作治疗晚期SLD的潜力选项。
二期临床试验的数据显示，efimosfermin以每月皮下注射方式，对经活检确诊的中到晚期MASH患者展现出快速且显著的肝纤维化逆转效果，并具有良好的耐受性。与现有治疗方法相比，efimosfermin显示出更强的纤维化改善能力，并且这项改善与胰高血糖素样肽-1 (GLP-1) 疗法无关。efimosfermin还具备降低甘油三酯水平和改善血糖调控的优势，这对合并心血管代谢疾病的MASH患者尤为关键。其低免疫原性和长半衰期的特性允许每月给药方案，从而提升患者的治疗便利性。
SLD，这一影响全球约5%人口的领域，目前缺乏足够的医疗解决方案。SLD包括MASH和ALD，均以肝脏脂肪堆积、炎症和纤维化为特征。ALD影响着大约2600万患者，是美国肝移植的主要原因之一，给医疗系统带来了沉重的负担。预防肝硬化、肝癌、住院及肝移植的干预措施有望在未来二十年内为美国节省数十亿医疗费用。
同时，Akero Therapeutics也在FGF21领域取得显著突破。2025年1月27日，Akero公布SYMMETRY研究的初步顶线结果，这是一项正在进行的2b期研究，评估其候选药物efruxifermin (EFX) 对MASH引起的代偿性肝硬化的效果。在接受50毫克EFX治疗的患者中，39%的患者肝硬化逆转，而这一比率在安慰剂组仅为15%。在更广泛的意向性治疗人群中，29%的EFX组患者肝硬化逆转，相比安慰组的12%。
该公司已进入三期SYNCHRONY研究，继续评估50毫克EFX在代偿性肝硬化患者中的疗效。杉木研究显示了Efruxifermin在不同阶段MASH患者中的优秀表现，尤其是在不使用GLP-1疗法的情况下。EFX的总体耐受性良好，未发现与研究药物相关的严重不良事件，突出其作为FGF21-Fc融合蛋白在治疗MASH的变革性潜力。
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