血液学：创新CAR-T细胞疗法提高CD30+难治性淋巴瘤治疗效果的潜力

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霍奇金淋巴瘤及其他CD30+淋巴瘤一直是医学界面临的一大挑战，特别是对于那些难以治疗或复发的病例，传统的治疗方法至今效果有限。为了应对这一难题，来自圣保罗研究所的科学家们携手圣保罗医院以及何塞普-卡雷拉斯白血病研究所，开展了一项旨在开发创新CAR-T细胞疗法的1期临床研究。这种新疗法专注于攻击 CD30 蛋白（HSP-CAR30），在难治性 CD30+ 淋巴瘤患者中表现出卓越的疗效。具体来说，该疗法能够促进记忆T细胞的扩增，从而产生长期持续的反应，改善患者的预后。相关的研究成果已在权威期刊《Blood》上发表。

 

近年来，CAR-T细胞疗法被视为治疗血液恶性肿瘤的一种前沿手段，并在B细胞白血病和部分淋巴瘤的治疗中取得了显著进展。然而，由于经过改造的T细胞在体内缺乏足够的持久性，以及复发率较高，在CD30+淋巴瘤方面的应用仍受到限制。此外，相关临床试验的不足也阻碍了新的治疗策略的形成。

 

在此背景下，研究人员利用遗传工程及生物科技的最新技术，成功克服了这些瓶颈，推出了升级版的HSP-CAR30疗法。这不仅提高了治疗T细胞的功能和可持续性，也为过去选择有限的患者群体带来了新的可能与希望。

 

这项试验共招募了10名患有复发性或难治性霍奇金淋巴瘤及CD30+ T细胞淋巴瘤的患者，并取得了振奋人心的结果。圣保罗医院的血液科主任Javier Briones博士表示，“最引人注目的是，我们观察到100%的患者总体反应率，其中50%实现了完全缓解。在影像和临床检测中，这些病患已检测不到疾病的痕迹。”

 

关于反应的持久性，数据显示在接受治疗的患者中有60%在中位随访34个月后依然处于无病状态。Briones博士进一步解释道，“这一发现特别关键，因为它表明CAR-T细胞能够在患者体内长期存活，并持续对抗病情，这正是我们这个治疗方案的初衷。”

 

从安全性而言，该疗法表现出良好耐受性，并没有产生剂量限制性的毒副作用。虽然有六名患者出现了轻微的细胞因子释放综合征（CRS），但没有观察到神经毒性。总体上，该疗法的安全性和可控性为其临床应用打下了基础。

 

临床研究的重大突破之一在于体内CAR30+细胞的高度持久性；在治疗一年后，60%可评估患者依然检测到这些细胞存在。此外，在T细胞扩增的高峰期，中央记忆T细胞和干样记忆T细胞占据主导地位，与疗效和持久性紧密相关。

 

论文的共同作者Ana Caballero博士提到，“这些结果显示，在体内保持分化程度较低的T细胞可能提高CAR-T疗法在难治性霍奇金淋巴瘤患者中的疗效。”她表示，如果在更大范围内的研究中能验证这种策略的长期效果，可能会引领CD30+淋巴瘤治疗的新方向，为许多当前面临选择匮乏的患者带来希望。

 

目前，该研究已在ClinicalTrials.gov（NCT04653649）注册，并正处于扩展研究阶段。如果后续结果继续证实初步发现，这项创新疗法将成为对抗此类疾病的重要利器。

 

作为一种高度定制的免疫治疗，CAR-T细胞被设计用来特异性攻击癌细胞。利用基因工程技术，这些经过改造的T细胞被重新编程以识别和消灭携带CD30蛋白的肿瘤细胞。正因其突破性设计，HSP-CAR30能有效减少癌细胞逃逸机制的影响，并且在制造过程中加强了细胞的持久性。

 

CART30生产质量控制总监Laura Escribà博士总结道，“这项优化的治疗不仅旨在提供直接的疗效，还希望其在患者体内维持长久的抗癌活性。我们的目标是，在患者体内保留一支稳定的免疫力量，以防止癌症复发。”

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