罕见病新药再添一员，即将纳入优先审评序列！
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根据最新消息，江苏贝捷泰生物公司（舒泰神子公司）开发的注射用STSP-0601即将被纳入优先审评程序。此药适用于伴有抑制物的血友病A或B成年患者的出血按需治疗，旨在促进其快速止血。
STSP-0601作为国家一级治疗用生物制品，自2019年7月起获准进行特定治疗领域的临床试验。其中，包括专门针对伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的临床试验。到2021年8月，其在该类血友病患者中完成了I期临床试验。同年9月，又开展了Ib/II期临床试验。在积累的数据基础上，该药品于2022年9月被认定为突破性治疗品种。
通过与药品审评中心（CDE）的密切沟通，舒泰神在2024年3月启动了针对特定患者群体的IIb期临床试验。试验结果表明，STSP-0601在这种治疗要求下显示出卓越效果：在12小时内的有效止血率达到81.94%，显著优于单组目标值（OPC），且有统计学显著意义（P＜0.0001），成功实现了预设的主要有效性目标。
更详细的数据显示，STSP-0601在首次出血处理中的12小时有效止血率为88.00%，对于靶关节出血的有效止血率为86.96%。无论患者患有血友病A或B，该药均能有效止血。其止血效果迅速，数据显示81.9%的病例通过1~2次给药即可实现有效止血，平均给药次数为1.9±0.7次。
在安全性方面，STSP-0601同样表现出良好承受性。36.00%参加试验者报告了与该药相关的不良反应，这些反应多为轻度且无需额外治疗即可恢复，并未出现3级或以上的不良反应事件，也没有报告任何与该药物相关的严重不良事件与血栓栓塞事件。
综上所述，STSP-0601在治疗伴有抑制物的血友病患者的出血按需处理上，不仅疗效显著，而且安全性良好。因此，舒泰神公司基于IIb期试验数据达成的积极结果，已向药品审评中心提交了STSP-0601的附条件上市申请，力求尽早为患者提供更有效的治疗选择。
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