诺华重磅基因疗法申报在华上市
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8月2日，诺华公司的一项创新治疗产品——Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（商品名：Zolgensma）在中国的上市申请情况引发了关注。据悉，该产品用于治疗6个月及以上5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，并已被纳入优先审评名单。SMA被认为是婴幼儿时期的主要遗传病威胁，尤其对两岁以下儿童影响重大。患病儿童通常会出现全身肌肉逐渐萎缩无力的症状，严重者还可能丧失呼吸和吞咽功能，最终导致生命危险。研究显示，该病是由于体内SMN1和SMN2基因的突变所致。
Zolgensma是全球首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的、利用基因替代治疗SMA的基因疗法。此药物于2019年5月在美国上市，价格为212.5万美元。其治疗机制通过一种名为腺相关病毒（AAV）的载体，将健康的外源基因送入患者体内细胞，使得患者细胞能够合成所需的蛋白质，达到治疗目的。AAV是一种小型非致病性病毒，能够靶向传递至运动神经元和星形胶质细胞，具有感染中枢神经系统的能力，特别是其中的自身互补型腺相关病毒9（scAAV9），能通过静脉注射穿过血脑屏障，不与宿主基因组整合，安全性相对较高。
Zolgensma由scAAV9介导，可为SMA患者提供一种有效且长期的治疗方案。其显著的优势在于单次静脉注射就能实现终身的临床效果。治疗过程中，该药物通过将正常的SMN1基因传递至肌肉细胞，从而使其能够持续合成完整的SMN蛋白，恢复患者的正常肌肉功能。这一基因疗法被认为是目前治疗SMA的理想方法之一。
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