诺华Fabhalta再创佳绩：III期临床终达标，为IgA肾病患者带来新治疗方案

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诺华公司近日公布了APPLAUSE-IgAN三期研究的最终积极结果，聚焦于他们研发的Fabhalta®（iptacopan）在成人IgA肾病（IgAN）治疗中的有效性。作为一种口服替代补体途径抑制剂，Fabhalta不仅是第一个，也是唯一一个专门用于减少IgAN蛋白尿的补体抑制剂，且针对IgAN的替代补体通路治疗具有开创性。

 

IgAN是一种逐步发展的自身免疫性肾脏疾病，全球每年每百万人大约有25个新病例。此病症因其会引发肾小球炎症、蛋白尿和估算肾小球滤过率（eGFR）的减退而极具破坏力。数据显示，确诊后持续有蛋白尿情况的患者中，高达50%可能在10至20年内发展为肾衰竭，需依赖透析或肾移植来管理病情。此外，IgAN患者常面对心理、社交及经济挑战。现有的支持性治疗无法解决这一疾病的根本问题，也通常不够高效地减缓疾病的进展，因此需要更具针对性的疗法。

 

这项被称为APPLAUSE-IgAN（NCT04578834）的III期研究，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究，研究对象为477名成人IgAN患者。主要研究人群在支持性治疗（包括稳定剂量的最大耐受肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制及可能的SGLT2抑制剂结合）基础上，被随机分配到每日两次口服Fabhalta（200mg）或安慰剂组。

 

研究的两个主要终点是在9个月通过尿蛋白/肌酐比值（UPCR）测量的蛋白尿减少情况，以及24个月内年化估算肾小球滤过率（eGFR）的变化。最终分析中，还评估了以下次要终点：未接受皮质类固醇/免疫抑制剂等治疗或未接受新的IgAN背景治疗或肾脏替代治疗（KRT），且UPCR小于1 g/g的患者比例；从随机分组到首次复合肾衰竭终点事件（如eGFR持续下降≥30%，eGFR低于15 mL/min/1.73m²，维持性透析，肾移植或因肾衰竭死亡）的时间间隔；以及疲劳量表的变化，这通过慢性疾病治疗功能评估-疲劳量表在基线到9个月的变化测得。据透露，APPLAUSE-IgAN研究的完整数据将在即将召开的医学会议上发布。

 

研究纳入的主要研究人群为基线时估算肾小球滤过率（eGFR）≥30 mL/min/1.73 m²且尿蛋白/肌酐比值（UPCR）≥1 g/g的患者。此外，研究还包含一个小规模的重度肾功能损害患者群体（基线时eGFR为20–30 mL/min/1.73 m²），旨在提供更多信息，但不涉及主要疗效分析。

 

Fabhalta最初由诺华公司研发，于2023年12月和2024年5月分别获得美国FDA和欧洲委员会的批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。2024年8月和2025年9月，该药在美国和中国获得加速批准，用于减少有快速疾病进展风险成人IgAN患者的蛋白尿。此外，2025年，该药获FDA、EC和中日批准，用于治疗成人C3肾小球病（C3G），成为首个获准用于该病的治疗药物。

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