诺华Leqvio®获FDA批准一年两针，高胆固醇血症单药治疗新突破
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年7月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Leqvio（inclisiran）标签的更新，使该药物可以作为单一疗法，在饮食和运动的配合下，针对成人高胆固醇血症患者降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。FDA根据PCSK9靶向疗法的数据，主动要求这次的标签更新。
回顾Leqvio的发展历程，该药物最初在2021年12月获得批准，用于在饮食及最大耐受剂量他汀类药物的辅助治疗中，帮助患有临床动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）的成年患者进一步降低LDL-C。2023年7月10日，诺华公司宣布FDA批准了Inclisiran的标签更新，扩大其适应症为：与饮食和他汀类药物联合用于降低心脏病风险升高的原发性高脂血症患者的LDL-C。特别适用于虽然患有高血压、糖尿病等并发症但尚未发生心血管事件的患者。这次更新移除了Leqvio必须与他汀类药物联用的限制，并将“原发性高脂血症”更具体地描述为“高胆固醇血症”。
Leqvio是一款注射用处方药，由医护人员每年给予患者两次，该频次在帮助患者依从性和长期LDL-C管理方面具有显著的优势。美国有多达80%的ASCVD患者难以达到< 70 mg/dL的LDL-C目标，这成为一种未被满足的主要需求。2025年，美国心脏病学会和美国心脏协会联合发布的《急性冠状动脉综合征患者管理指南》建议采用更加积极的治疗策略，以实现LDL-C目标，进一步强调了这种需求的紧迫性。
通过与RNAi疗法领域领军企业Alnylam制药公司的合作协议，诺华公司获得了Leqvio的全球开发、制造和商业化的权利。诺华正在推进多项研究来评估Leqvio在一级预防和二级预防中的潜在应用。2024年，公司宣布Leqvio在每年两次给药的3期V-MONO研究中取得积极结果，达到了主要终点。在这项研究中，对于ASCVD低风险或中风险且未接受降脂治疗的患者，Leqvio单药疗法在降低LDL-C方面相比安慰剂和依折麦布表现出具有统计学意义的显著效果。此外，VICTORION-1-PREVENT是一项针对美国心脏病学会和美国心脏协会指导的高风险一级预防人群的非他汀类降脂疗法的专属研究。在二级预防领域，ORION-4和VICTORION-2-PREVENT研究结果预期将在2026年和2027年公布。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
