诺和诺德两款创新药物在美提交上市申请

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9月29日，诺和诺德公司宣布已正式向美国食品药品监督管理局（FDA）提交依柯胰岛素和Mim8的上市申请。依柯胰岛素主要用于2型糖尿病的治疗，而Mim8则旨在帮助A型血友病患者。

 

依柯胰岛素是一种基于口服胰岛素OI338开发的超长效胰岛素，其最大特点是在人类身体中的半衰期长达196小时。为提升其与人血清白蛋白的结合能力，研发团队特意将分子结构中的18C长链脂肪酸替换为20C长链脂肪酸，同时通过取代B链中的酪氨酸为组氨酸，降低了与人胰岛素受体的亲和性。

 

2023年4月，诺和诺德首次递交依柯胰岛素的生物制品许可申请（BLA），申请涵盖1型和2型糖尿病的治疗。然而，在2024年5月的FDA顾问委员会会议上，专家集体表示，现有数据尚不足以支持1型糖尿病治疗的获益结论。随后两个月内，FDA发出完整回复函（CRL），要求补充相关制造工艺和1型糖尿病治疗的更多数据，拒绝为现有申请开绿灯。本次重新提交中，诺和诺德缩小了适应症范围，专注于2型糖尿病，并支持其申请的依据是5项III期ONWARDS研究，这些研究均表明依柯胰岛素在降低糖化血红蛋白方面不劣于目前市场上的其他产品。

 

目前，依柯胰岛素已在欧盟和中国获得批准用于2型糖尿病患者。

在A型血友病的治疗方面，诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发出Mim8，这是一款能模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双特异性抗体药物。Mim8通过连接凝血因子IXa（FIXa）和X（FX），有效替代FVIII，其在出血事件预防中的潜在疗效已在多项III期FRONTIER研究中得到验证。

其中，FRONTIER 2研究显示，在未接受过此类预防治疗的A型血友病患者中，每周和每月使用Mim8均显著减少了治疗性出血事件。此外，其他研究也表明，青少年和成人患者在使用Mim8的过程中，其年化出血率（ABR）显著降低，在大多数情况下甚至完全避免了出血事件的发生。

 

全球现有约112.5万例血友病病例，其中A型占比高达80%至85%。这些患者通常因FVIII的缺乏或功能缺陷导致止血能力受损，而一部分患者体内还可能存在抑制物，增大了治疗的复杂性。目前，全球已批准的血友病治疗药物共46款，其中仅有8款是非凝血因子类药物。Mim8的成功上市将为血友病A患者提供更多治疗选择，进一步提升其生活质量。

此次诺和诺德对依柯胰岛素和Mim8的双重申请，标志着公司在糖尿病和血友病治疗领域迈出了坚实的一步，展现了其在创新药物研发方面的持续努力。

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