诺和诺德生长激素新品在华获批，年增高11厘米成新亮点
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12月25日，国家药品监督管理局官网宣布，诺和诺德公司开发的帕西生长素正式获得上市许可，将用于治疗生长激素缺乏症（GHD）儿童患者。帕西生长素（Sogroya）是一种基于天然人生长激素的新型长效类似物，通过对氨基酸进行改造和结合脂肪酸侧链，使其能有效绑定人血白蛋白（HSA），从而大幅延长药物的半衰期，可实现每周仅需注射一次，这对于需要长期治疗的儿童患者而言无疑是一大福音。
早在2020年9月，帕西生长素已经通过一项III期临床研究（NCT02229851）的积极结果在美国获得FDA批准。研究数据显示，第34周治疗结束时，使用帕西生长素（2.56mg/周）的患者其躯干脂肪比例显著低于安慰剂组（-1.06%相较于+0.47%，P=0.0090）。到第86周时，其与Norditropin FlexPro（0.28mg/日）组的治疗效果已无显著差异（治疗差异估计为1.15%，P=0.0715），进一步奠定了帕西生长素在改善体型方面的优势。
2023年4月，FDA基于III期REAL4研究结果扩大了帕西生长素的适用人群，涵盖2.5岁及以上的GHD儿童。试验结果显示，在第52周治疗期间，帕西生长素组（0.16mg/kg，每周一次）的年化身高生长速度与Norditropin组（0.034mg/kg，每日一次）相差无几（11.2cm/年对比11.7cm/年）。
诺和诺德公司在中国展开的III期REAL6研究同样证实了帕西生长素的有效性。试验比较了帕西生长素（0.16mg/kg，每周一次）与Norditropin（0.034mg/kg，每日一次）在初次接受治疗的GHD儿童患者中的表现，结果显示，两组在52周后的年化身高生长速度相当（11.0cm/年对比10.4cm/年）。
今年5月，帕西生长素在拓展新适应症方面又取得重要成果。REAL8研究的结果表明，对小于胎龄出生儿（SGA）、Noonan综合征（NS）、以及特发性矮小（ISS）的青春期前儿童，帕西生长素在促进身高增长的效果上与Norditropin组相当甚至更佳。
此外，REAL9研究进一步验证了帕西生长素的有效性。26周的治疗后，SGA矮小儿、NS女孩、特纳综合征（TS）儿童以及ISS儿童的年化身高生长速度显著提高。基于这些研究成果，诺和诺德公司已在美国和欧盟提交了针对SGA、NS和ISS的新适应症的上市申请。
此系列研究及申请进程代表了帕西生长素在治疗生长激素缺乏症领域的前沿进展，显示了其广泛的临床应用潜力。
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