诺和诺德长效生长激素新适应症国内申报上市，一年助力增高逾10厘米！

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11月27日，根据CDE官方网站的消息，诺和诺德公司的一种名为帕西生长激素的注射液新适应症上市申请已经获得了受理。基于现有的临床研究进展和注册分类信息，数据库推测，此次申请的适应症可能是用于治疗因出生时为小于胎龄儿、特发性身材矮小、Turner综合征或Noonan综合征引起的儿童身材矮小问题。

 

在此前的III期研究中，数据显示帕西生长激素对上述患儿的治疗效果显著，每年平均身高增长速度在10.4 cm至11.0 cm之间。

 

帕西生长激素（Somapacitan）是一种长效人类生长激素蛋白衍生物，与每天一次的传统生长激素治疗相比，它将治疗的频次大大减少至每周一次（全年52次），提高了患者的治疗便利性。

 

在国际市场上，帕西生长激素已经被美国、欧盟和日本等批准用于治疗儿童和成人的生长激素缺乏症。在中国市场，该产品于2024年9月首次提交适应症上市申请（注册分类为3.1），预计用于治疗儿童生长激素缺乏症，该申请已被CDE受理。

 

此番帕西生长激素的新适应症申请属于治疗用生物制品2.2类，即此前在境内外均未获批的新适应症或改变用药人群。结合临床研究的进展，数据库推测适应症可能是针对小于胎龄儿、特发性身材矮小、Turner综合征或Noonan综合征儿童的矮身材问题。诺和诺德已在美国和欧盟提交了相同适应症的上市申请。

 

此外，诺和诺德已完成名为REAL8（CTR20230084）的国际多中心III期临床试验，涉及中国、美国、日本、法国、德国等国家。这项试验采用篮式研究设计，以评估帕西生长激素每周一次与Norditropin®每日一次治疗在出生时小于胎龄儿及患有Turner综合征、Noonan综合征或特发性矮小身材的儿童中的有效性和安全性。

 

试验结果显示，REAL8在小于胎龄儿、Noonan综合征和特发性矮小儿童三种适应症中均达到了主要终点。研究表明，每周一次的治疗方案在第52周时显示的效果并不逊于每日一次的生长激素。

 

在小于胎龄儿儿童中，帕西生长激素的年均身高增长为11.0 cm，与低剂量生长激素(0.035 mg/kg/天)相比更佳（9.4 cm/年），与高剂量生长激素(0.067 mg/kg/天)相比则无显著差异（11.1 cm/年）。

 

在Noonan综合征儿童中，帕西生长激素与生长激素相比，表现出更优的年均身高增长速度（10.4 cm/年对比9.2 cm/年）。

 

对于特发性矮小儿童，帕西生长激素的年均身高生长速度（10.5 cm/年）与每日注射生长激素相当。

 

同时，帕西生长激素的耐受性获得了临床认可，与每日注射生长激素相比，未发现任何安全性或耐受性差异。经过每周一次的治疗后，帕西生长激素引发的胰岛素样生长因子1(IGF-1)反应与每日治疗相仿。

 

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