百济神州BCL2抑制剂「索托克拉」获美国上市申请批复
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11月26日，百济神州宣布了一项新的里程碑：美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理了索托克拉的上市申请，并为其授予了优先审评资格。索托克拉是一种新一代的BCL2抑制剂，主要用于治疗那些已接受布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗后仍出现复发或难治的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
索托克拉被视为具有同类最佳潜力的新药，因其在药代动力学和药效学方面展现出特别的优势。实验室和早期研究的结果表明，这种药物表现出极高的特异性和抑制能力，不仅半衰期短而且没有药物蓄积现象。在一系列B细胞相关的恶性肿瘤中，索托克拉显示出积极的临床效果，正在进行包括单药和联合疗法在内的多种治疗方案研究。例如，与百济神州的另一款药物百悦泽的联合治疗，在初治慢性淋巴细胞白血病患者中取得了良好的微小残留病清除率。截至目前，已有超过2200名病患参与了索托克拉全球开发计划中的各项临床试验。
此次药品上市申请的基础是一个名为BGB-11417-201（NCT05471843）的国际多中心、单臂、开放性I/II期临床试验。研究团队在这一试验中招募了125名曾接受BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者。
在这项研究中，通过独立审查委员会的评估发现，索托克拉在多次治疗失败后的患者中显示了显著的临床缓解率，达到了一项重要的终点即总缓解率（ORR）。在103名可评估的患者中，索托克拉的治疗使总缓解率达到了53.4%（55/103），其中14.6%（15/103）的患者实现了完全缓解（CR）。治疗的中位缓解持续时间为15.8个月，中位无进展生存期为6.5个月。此外，索托克拉的耐受性也被证明良好，风险在可控范围内。
套细胞淋巴瘤是一种侵袭性强的B细胞非霍奇金淋巴瘤，属于罕见疾病，其来源于淋巴结的套区B细胞。在全球范围内，这种疾病约占所有非霍奇金淋巴瘤病例的5%，相当于大约28,000例患者。患者在确诊时往往已经发展到晚期，最终多数都将面临疾病的复发或不易治愈。套细胞淋巴瘤患者的五年生存率约50%，这突显了迫切需要创新疗法来改善这类患者的预后和生活质量。
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