诺贝尔奖团队创新突破：新型包膜载体体内生成CAR-T细胞
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近日，Azalea Therapeutics 宣布获得 8200 万美元的融资，计划在未来一年到一年半内推动其治疗 B 细胞恶性肿瘤的 in vivo CAR-T 细胞疗法进入临床阶段，同时进一步研发其全新的递送技术平台。Azalea Therapeutics 以 CRISPR 基因编辑的创新技术而闻名，其联合创始人之一正是 CRISPR基因编辑的先驱以及 2020 年诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna 教授。
Azalea 在公司官网中表述，目标是重新定义体内精准基因疗法，通过精准定位和作用于特定基因位点，在体内实现革新性的疗法。公司核心技术是由 Jennifer Hamilton 在 Doudna 教授实验室开发出的包膜递送载体（EDV），此技术已在 Nature Biotechnology 上发表。该技术通过将突变的水疱性口炎病毒糖蛋白（VSVGmut）与抗体来源的可变片段（scFv）结合，展示于 EDV 上，用于包装 Cas9 核糖核蛋白复合物（Cas9 RNP），实现对人细胞的特异性基因组编辑。
这项技术通过类病毒颗粒（VLP）来实现 Cas9 RNP 的瞬时递送，与传统载体相比，更能精准选择性地将基因组编辑组件送至目标细胞。Azalea 的技术不仅能在人源化免疫系统的小鼠体内产生编辑后的 CAR-T 细胞，而且未出现向肝脏细胞非靶向递送的现象，表明这一策略在治疗应用上有广泛的潜力。
除了 Hamilton和 Doudna，Azalea 的创始团队还包括来自斯坦福大学的 Michael Fischbach 和 Justin Eyquem。Eyquem 早在 2017 年就提出将 CAR 整合至 T 细胞的特定位点，以降低癌变风险并提高抗肿瘤活性。
Azalea 今年十月将出席 ASGCT 会议，展示一系列关于肿瘤小鼠模型的概念验证数据。目前，相关的灵长类动物实验也正在进行中。
2025 年，in vivo CAR-T 领域发展迅猛：如阿斯利康以 10 亿美元收购 EsoBiotec，艾伯维以 21 亿美元收购 Capstan Therapeutics 等。不仅展现出生物医药行业对创新疗法的高度关注，还显示了各大企业在该领域加速布局的趋势。Azalea 的新进展无疑将进一步推动 in vivo CAR-T 技术的发展，并可能在未来带来显著的临床治疗突破。
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