赛尔欣生物Treg细胞疗法IND获批 国家药监局受理脊髓延髓肌萎缩症新突破
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2025年12月1日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（简称“赛尔欣生物”）取得了一项重要的研发进展，他们的NP001项目针对脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，也称肯尼迪病）向国家药品监督管理局（NMPA）递交的临床试验申请（IND）现已获得受理。同时，公司已向华中科技大学同济医学院附属协和医院递交了研究者发起的临床试验（IIT）的伦理申请，计划于2026年2月正式启动，这一举措标志着该疗法从实验室研究逐步迈向临床应用阶段，成为推进治疗的关键一步。
赛尔欣生物在治疗SBMA中探索了调节性T细胞（Treg）的潜在作用。神经炎症在此类疾病的发展过程中扮演着重要角色，研究表明，患者体内存在小胶质细胞和星形胶质细胞异常活化的情况，导致促炎因子如IL-6和TNF-α的水平升高，从而加重了运动神经元的损伤。
在应对神经炎症的背景下，Treg在多方面展现出其治疗潜力。首先，在免疫调节中，Treg通过分泌IL-10、TGF-β等抗炎因子，促进巨噬细胞由M1型向M2型的转化，减少炎症反应。此外，Treg通过表达CTLA-4和LAG-3等抑制受体，调控树突状细胞功能，并限制效应T细胞的活化。它们还可以通过产生免疫抑制性的腺苷并诱导炎症细胞凋亡，从而全面抑制异常的免疫反应。
在肌肉组织修复方面，Treg通过IL-33/ST2信号通路被招募至损伤部位，并通过分泌IL-4、IL-10、IL-13等因子，帮助巨噬细胞从M1向M2型极化，进而抑制纤维化过程。值得注意的是，Treg分泌的双调蛋白（AREG）能够通过EGFR通路直接激活肌肉干细胞，促进其增殖与分化，增强组织再生能力。
在应对不同类型肌肉损伤时，Treg的作用机制有所不同。在急性损伤中，其效应依赖于IL-33/ST2信号通路，而在慢性疾病如杜氏肌营养不良中，Treg通过抑制M1型巨噬细胞活化与干扰IFN-γ反应，减轻炎症及纤维化问题。研究指出，提升体内Treg水平可以通过IL-2/抗IL-2复合物来实现，这显著改善了肌肉再生，为其临床应用奠定了理论基础。
基于以上研究机制，赛尔欣生物推出的NP001细胞注射液旨在利用Treg疗法的优势，综合调节神经炎症，延缓疾病进展，促进肌肉修复，并限制肌肉纤维化的发展。这种创新的治疗策略不仅为SBMA提供了一条全新的治疗路径，也为其他神经退行性疾病的细胞治疗带来了新的启示与思路。.
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