赛诺菲血友病siRNA疗法在中国正式获批
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12月11日，赛诺菲（Sanofi）宣布，其创新性的小干扰RNA（siRNA）非因子疗法——芬妥司兰钠注射液，已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的正式批准。该药物适用于12岁及以上患有重型A型或B型血友病的儿童和成人，以防止或减少出血事件的发生。无论患者是否存在凝血因子VIII或IX抑制物，该疗法均适用，并有望减轻患者因长期治疗而承受的“出血”与“针头”双重压力。
血友病是中国最早纳入罕见病目录的疾病之一。患者由于先天性缺乏关键凝血因子，面临自发性或创伤后的严重出血风险，长期被“血流不止”的威胁所困扰。如果不进行有效的控制，患者可能会面临关节损害、畸形甚至残疾，严重时可危及生命。
芬妥司兰钠注射液通过每年最少六次的皮下注射，降低抗凝血酶（AT）水平，为患者提供持续而稳定的保护。患者可使用预充注射笔或西林瓶与注射器进行药物注射。该疗法通过减少抗凝蛋白抗凝血酶的水平，增加凝血酶的生成，进而恢复血友病患者的凝血功能。采用小干扰RNA技术，芬妥司兰钠注射液实现了低频次给药和低剂量皮下注射。
这次审批的基础是基于ATLAS第三期临床研究的结果。研究显示，与传统按需治疗方式相比，使用芬妥司兰钠注射液治疗的患者显示出显著的疗效，无论是否存在抑制物。具体来说，合并抑制物的患者其年化出血率（ABR）平均降低了73%，而无抑制物的患者则降低了71%。这些数据证明了该药物能够在广泛的血友病患者群体中提供显著的出血保护，并且具有良好的安全性。
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