赛诺菲首款自免BTK抑制剂成功获批上市
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8月29日，赛诺菲宣布，其研发的Rilzabrutinib（商品名为Wayrilz）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，正式上市用于治疗对既往方案反应不佳的成人慢性或持续性免疫性血小板减少症（ITP）患者。这款药物成为首个被批准用于ITP的BTK抑制剂，并已经在国内递交了上市申请。
Rilzabrutinib是一种由Principia Biopharma开发的口服、可逆的共价BTK抑制剂。BTK这一酶广泛存在于B细胞、肥大细胞以及其他参与先天免疫反应的细胞中，并在多种免疫疾病的发展中发挥作用。Rilzabrutinib通过减少致病性自身抗体的产生以及降低巨噬细胞介导的血小板破坏，以达到治疗ITP相关并发症的效果。2020年8月，赛诺菲以36.8亿美元收购了Principia Biopharma，从而获得了包括Rilzabrutinib在内的多种产品资源。
本次FDA的批准基于III期LUNA 3研究的积极数据。该研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的临床试验，涉及202名既往接受过治疗的慢性或持续性ITP患者。Rilzabrutinib（400mg，每日两次）与安慰剂进行对比，其疗效和安全性得到了验证。试验分为12到24周的双盲治疗期，患者接受Rilzabrutinib或安慰剂，然后是28周的开放标签Rilzabrutinib治疗，最后进行4周的安全性随访或长期扩展研究。
研究的主要终点是实现持久血小板应答的比例，即在双盲治疗期的最后12周中，有至少8周血小板计数不低于50000/μL无需额外治疗支持。结果显示，Rilzabrutinib组实现目标的患者比例显著高于安慰剂组（23% vs 0%，P<0.0001），并且反映出统计学和临床意义。此外，治疗的最初12周内，64%的Rilzabrutinib组患者和32%的安慰剂组患者实现了初步的血小板应答，中位时间为15天。而安全性方面，Rilzabrutinib的表现与之前的研究结果相符。
ITP是一种严重的获得性自身免疫性血液疾病，以自身抗体介导的血小板破坏和生产受损为特征。患者通常面临减少的血小板计数及增加的出血风险（如颅内出血），生活质量亦受到显著影响，经常出现疲劳和认知功能障碍。
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