重磅发布！首款国产口服补体B因子抑制剂惠及IgA肾病患者
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9月10日，诺华制药宣布，其创新药物盐酸伊普可泮胶囊（商标名：飞赫达®）获得了中国国家药品监督管理局的批准。该药是一种全球首创的口服补体B因子抑制剂，专用于治疗成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病），旨在降低患有该疾病且存在快速进展风险的成人蛋白尿水平。这是此药在中国批准的第四个治疗适应症，同时也是中国目前唯一获批的口服补体B因子抑制剂。
补体抑制是该药物的一大创新机制。伊普可泮作为一种口服的选择性补体因子B抑制剂，具有first-in-class特性。药物的工作原理在于精准针对IgA肾病的重要病理生理环节，即补体系统的异常激活，特别是替代途径（Alternative Pathway, AP）的过度活化。研究表明，补体系统的异常激活，尤其是AP，在IgA肾病患者中对肾脏炎症和损伤有关键影响。通过选择性地抑制补体级联反应中的关键蛋白因子B，伊普可泮能有效阻断补体替代途径的活化，减少蛋白尿，从而在保护肾功能的同时降低广泛抑制补体系统带来的感染风险。
IgA肾病在成年群体中是一种常见的原发性肾小球疾病，是肾衰竭的主要诱因之一。通常情况下，它的病程进展缓慢且无明显症状，多表现为持续性镜下血尿、蛋白尿及肾小球滤过率下降。尽管大部分患者的病情进展缓慢，但在某些情况下，患者可能会出现肉眼血尿或急性肾损伤。
目前，IgA肾病的治疗重点在于优化支持疗法，这包括积极调整生活方式并使用肾素血管紧张素醛固酮系统抑制剂（RAASIs）。针对蛋白尿超过0.5 g/d的患者，不论是否存在高血压，均建议接受RAASi疗法。然而，即便给予患者最佳的支持治疗，不少患者仍处于疾病迅速恶化的高风险中，且缺乏高效且安全的药物。
此次批准基于伊普可泮在全球III期临床研究（APPLAUSE-IgAN）的中期结果。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，结果表明与安慰剂相比，治疗组的患者在服药第2周即观察到尿蛋白/肌酐比（UPCR）下降，并在第9个月达到蛋白尿显著减少38.3%的效果，同时药物的耐受性和安全性表现良好。
伊普可泮的其他适应症还包括治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和C3肾小球病（C3G）的成人患者。在中国和全球多个国家，这一药物用以减少蛋白尿，已经被证明是一种较为有效的治疗选择，尤其是针对上述疾病的患者群体。
随着伊普可泮等创新药物的引入，中国的IgA肾病患者将有机会获得更为有效的治疗，并有望改善生活质量。
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