锦篮基因肝豆状核变性治疗药物荣膺FDA孤儿药资格认证
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2025年8月15日，北京锦篮基因科技股份有限公司的重大创新成果，肝豆状核变性基因治疗药物GC310腺相关病毒注射液，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。这标志着自今年2月28日锦篮基因研发的庞贝病基因疗法GC301注射液获认定后，公司在短短六个月内再次取得突破。
FDA的孤儿药资格认定是针对罕见病药物研发的重要政策工具，通过提供税收优惠、专项研发资金支持、7年市场独占权以及快速审批通道等激励措施，吸引行业资源投入罕见病药物的研究与开发。自1983年《孤儿药法案》实施以来，全球已有超过600种药物进入市场，服务于全世界无数的罕见病患者。
此次GC310腺相关病毒注射液获得孤儿药资格认定，进一步证明了锦篮基因在基因治疗领域的前沿探索与卓越创新能力。这一成就不仅坚实了公司在罕见病基因治疗领域的先锋地位，也为其国际化发展战略注入了新的动力。
肝豆状核变性，又称Wilson病（WD），是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，其病因在于ATP7B基因的缺陷导致铜代谢失常，使铜在体内异常蓄积。此疾病可引发肝硬化、神经障碍、肾损害等严重后果，并呈现出较大年龄范围的发病可能性，尤其在儿童和青少年中多见。流行病学研究显示，该病在亚洲地区的发病率可能高于西方国家。
作为锦篮基因的又一力作，GC310腺相关病毒注射液旨在通过将具有生物学功能的miniATP7B基因精准递送至目标组织，为肝豆状核变性的治疗提供突破口。临床前研究中，该药物显现出令人鼓舞的安全性和疗效，能够有效减少体内铜的异常积累，提高铜代谢相关蛋白的活性。目前，该疗法已获得中国国家药品监督管理局的临床试验许可，即将在北京协和医院等多地开展注册临床试验。
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