阿斯利康抗淀粉样蛋白新药III期试验告败，特定亚组显现治疗曙光
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
7月16日，著名制药企业阿斯利康宣布了其新药Anselamimab用于治疗轻链型淀粉样变性的III期CARES研究结果。这项研究针对梅奥分期为IIIa和IIIb期的患者，结果显示，虽然Anselamimab未能在全部患者中显著降低全因死亡时间和心血管住院频次的复合主要终点，但在一个特定的预设患者亚组中却展示了显著的临床改善。这一发现使医学界对Anselamimab的未来应用前景给予了新的关注。消息公布后，阿斯利康（AZN.US）在美股盘前股价下跌了超过1%。
Anselamimab是一种在研药物，具备潜在创新的治疗机制。此单克隆抗体通过减少或清楚AL淀粉样变性患者体内的淀粉样蛋白沉积物，从而改善器官功能。与传统疗法不同，它能够有选择性地结合错误折叠的淀粉样原纤维上的特定氨基酸，从而破坏并清除沉积物，同时避免影响健康的游离轻链。这一机制为AL淀粉样变性的治疗提供了新的方向。阿斯利康罕见病部门Alexion的首席执行官Marc Dunoyer指出，Alexion正在开创一种全新的治疗机制，以解决因淀粉样蛋白沉积物导致的器官损伤。
AL淀粉样变性是一种高度致命的罕见疾病，由骨髓浆细胞缺陷引起，异常轻链蛋白会错误折叠并沉积在体内器官中。虽然其发病率极低，但患者的平均生存期仅为6至36个月，心脏和肾脏是最易受累的器官，这些沉积物最终可能导致心力衰竭，威胁患者生命。
III期CARES研究的揭示既复杂又重要。研究覆盖了病情严重、治疗选择有限的AL淀粉样变性患者。Anselamimab虽然在整体患者群体中未能实现全因死亡和心血管住院的复合终点，但在一个研究预设的患者亚组中，该药展示出改善这些终点的临床效果。Anselamimab在安全性方面表现良好，大部分不良事件在Anselamimab组和安慰剂组间无明显差异。伦敦大学学院教授Ashutosh Wechalekar强调，该药物在特定亚组患者中显示出有可能显著改变器官损伤和功能障碍的潜力。
目前的标准治疗方案为环磷酰胺、硼替佐米及地塞米松联合抗CD38单克隆抗体，尽管这种方式能改善血液反应，但无法有效清除器官内的淀粉样蛋白沉积物，这依然是影响患者预后的关键难点之一。
Anselamimab的研发历程从许多方面标志着从“抑制”转向“清除”的治疗思路转变。早期的I/II期试验已经展现了积极的潜力，其后续的多中心III期研究进一步考察了其与标准治疗相比的疗效。尽管III期研究未及预期目标，但在一个特殊患者群体中体现出的潜在益处，仍然为后续的深入研究提供了努力方向。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
