首个BAFF-R单抗申报在即，第三项III期临床数据呈阳

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诺华公司近日发布了Ianalumab这种BAFF-R单抗在原发性免疫性血小板减少症（ITP）的二线治疗III期临床试验——VAYHIT2的详细数据。这些重要的研究结果在2025年的ASH学术会议上公布，并同步发表在知名的《新英格兰医学杂志》上。诺华计划在2027年将VAYHIT2和另一项III期临床试验（VAYHIT1）的数据一起提交给美国食品药品监督管理局（FDA），申请在该适应症上的上市批准。

 

Ianalumab是一种针对B淋巴细胞活化因子受体（BAFF-R）的单克隆抗体。BAFF是一种II型跨膜蛋白，通过与B细胞中的BAFF-R结合，推动B细胞的生存和成熟，调控其增殖、发育与分化过程。而Ianalumab通过与BAFF-R结合，有效抑制B细胞的激活与存活。

 

VAYHIT2是一项国际多中心、双盲的安慰剂对照III期临床试验，参与者包括152名对糖皮质激素治疗失败的原发性ITP患者。这些患者被随机分为接受不同剂量（9 mg/kg和3 mg/kg）的Ianalumab治疗组和安慰剂对照组。

 

从试验结果来看，Ianalumab在9 mg/kg剂量下显著延长了患者的疾病控制时间，能够将维持安全血小板水平的时间延长约45%，与安慰剂组的4.7个月相比，治疗组达到13个月。此外，在次要终点，Ianalumab组患者的血小板计数改善率明显高于安慰剂组。第6个月时，Ianalumab（9 mg/kg）组的血小板反应率为62%，而安慰剂组为39.2%。Ianalumab在改善ITP患者疲劳方面也显示出优势，其患者的疲劳评分下降了7.7分，而安慰剂组仅下降3.6分。

 

安全性方面，Ianalumab与既往研究结果一致，没有出现新的安全信号。最常见的不良事件是头痛和输注相关反应，中性粒细胞减少的发生率高于安慰剂组，但大多数情况下无需停止用药。

 

Ianalumab最初由Morphosys和诺华合作研发。2024年2月，诺华以27亿欧元完成对Morphosys的收购，获得其全部产品线权益。然而，这一收购很快遭遇重大减值，特别是另外一款产品Pelabresib的上市计划多次推迟，且面临安全性问题。诺华在2024年第三季度财报中为此计提了8亿美元的减值损失，还关闭了MorphoSys在美国和德国的工厂。

 

尽管如此，Ianalumab现在成为诺华最被看好的资产之一。在ITP之外，诺华还在研究其对多种自身免疫性疾病的治疗潜力，如干燥综合征、狼疮性肾炎等。与先前在干燥综合征上的研究一样，Ianalumab的两项III期临床试验NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2也显示了显著的疗效和良好的安全性。预计诺华将在2026年初向全球监管机构申请Ianalumab在干燥综合征中的上市。如果成功，这将会是第一个获批用于该病症的靶向治疗药物。

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