首款H3 K27M突变弥漫性胶质瘤靶向治疗药物获FDA加速审批通过
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根据Jazz Pharmaceuticals公司在其官网发布的最新消息，美国食品药品监督管理局（FDA）已于8月6日加速批准了Modeyso™（Dordaviprone）的上市使用。该药物适用于此前经过治疗后病情仍有进展的、携带H3 K27M突变的1岁及以上弥漫性中线胶质瘤的成人及儿童患者。这一疾病是一种罕见的、高侵袭性的脑部肿瘤，主要影响神经系统的中线部位。H3 K27M突变会导致表观遗传改变，促使肿瘤的扩散。这种类型的胶质瘤在儿童和青少年中较为多见，通常预后不佳。患者从确诊到最终生存的中位时间约为1年，而经过初次治疗后的生存时间不足6个月。
此次批准是基于一项综合性的疗效分析。分析汇总了五项开放标签的非随机临床试验数据，包括ONC006、ONC013、ONC014、ONC016和ONC018。在这些研究中，招募了50名复发性H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者，这些患者根据特定的入选标准筛选出来。通过神经肿瘤学疗效评估（RANO）2.0标准，并由盲法独立中心审查（BICR）评估，总缓解率（ORR）为22%（95% CI：12-36）。在达到缓解的患者中，中位缓解持续时间达到10.3个月（95% CI：7.3-15.2），其中73%的患者能够在至少6个月内维持疗效，27%的患者维持疗效达到或超过12个月。
在安全性方面，Jazz Pharmaceuticals对376名受胶质瘤影响的患者进行了评估，包括成人和儿童。在接受Modeyso治疗的患者中，最常见的不良反应（≥20%）包括疲劳、头痛、呕吐、恶心以及肌肉骨骼疼痛。其中33%的患者经历了严重不良反应，而报告的较为常见的严重不良反应分别有脑积水（5%）、呕吐（4.3%）、头痛（3.2%）、癫痫发作（2.4%）和肌无力（2.1%）。
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