首款IgA肾病靶向药申报，显著降低蛋白尿51.2%

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近日，在欧洲肾脏协会大会上，大冢制药公司公布了其药物Sibeprenlimab用于治疗成人IgA肾病（IgAN）的Ⅲ期临床试验VISIONARY的中期分析结果。这项试验显示，与使用安慰剂的对照组相比，接受Sibeprenlimab治疗的患者在9个月治疗期间，其24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）显著降低了51.2%。

 

尽管这一研究结果的公布并未显著影响大冢制药的股价，但其竞争对手Vera公司的股价在盘前交易中却下跌了30%。此前，Vera公司披露，其药物Atacicept在IgAN治疗的Ⅲ期临床试验中，在36周时，将患者的蛋白尿水平降低了42%。

 

作为首个专门针对IgA肾病的APRIL靶向药物，Sibeprenlimab在2024年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定。目前IgA肾病作为一种慢性肾病，具有临床症状如蛋白尿和肾功能逐渐下降，其中有大约30%-50%的患者可能发展为终末期肾病（ESKD）。针对IgAN，现有的治疗方法主要包括支持性治疗和免疫抑制治疗，但这些方法只能暂时缓解症状，还无法根本阻止疾病的进程。

 

Sibeprenlimab是一种APRIL单克隆抗体，能特异性结合并抑制APRIL的活性，从而减少IgA和半乳糖缺乏型IgA1（Gd-IgA1）的生成，及免疫复合物在肾小球系膜区的沉积。Sibeprenlimab的研发最初由Visterra公司进行，2018年，大冢制药以约4.3亿美元收购了Visterra，并获得了包含Sibeprenlimab在内的一系列针对IgAN等肾脏疾病的药物研发管线。

 

Gd-IgA1是一种致病性IgA1，能够形成沉积在肾组织中的免疫复合物，激活炎症反应，进一步引起肾功能的损害。APRIL在IgAN的免疫相关病理中起着关键作用，通过促进B细胞的活化和增殖，增加Gd-IgA1的产生。今年3月，大冢制药已向FDA递交了Sibeprenlimab的生物制品许可申请（BLA），并在5月获得了优先审查资格，预计PDUFA日期为2025年11月28日。

 

VISIONARY 试验是一项在多个中心开展的随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，共计入组了510名成人IgAN患者，主要评估Sibeprenlimab的疗效和安全性。根据大冢制药的表示，这是迄今为止规模最大的IgANⅢ期临床试验。本次中期分析的数据来自320名患者，其中Sibeprenlimab组有152名患者，安慰剂组有168名。在本次中期分析中，主要终点是与基线相比，9个月时UPCR-24h的平均变化。分析结果显示，Sibeprenlimab组的UPCR-24h相比基线降低了50.2%，而安慰剂组则上升了2.1%。在安全性方面，Sibeprenlimab组的不良事件发生率较安慰剂组低，分别为76.3%和84.5%，严重不良事件的比例也较低（3.9% 对比 5.4%）。

 

此外，相较于其他已经获批的IgAN治疗药物，Sibeprenlimab的给药方式每月仅需进行一次皮下注射，患者甚至可以使用预充式注射器在家自行完成注射，带来了明显的便利性。

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