和誉医药CSF-1R抑制剂pimicotinib获FDA快速通道资格，针对腱鞘巨细胞瘤

2023年12月14日，和誉医药宣布，其创新CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021）获美国FDA授予快速通道资格，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。此前，pimicotinib于今年1月获得FDA授予突破性疗法认定。

pimicotinib是和誉医药研发的 一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明， 阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。此前，pimicotinib曾获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，并获得美国FDA授予突破性疗法认定。2023年6月8日， pimicotinib（ABSK021）被欧洲EMA授予优先药物资格（PRIME），用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤("TGCT")患者。2023年9月11日，和誉医药宣布其创新CSF-1R抑制剂pimicotinib（ABSK021）获欧洲药品管理局（以下简称"EMA"）批准进入一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期临床，该研究主要评估该药针对腱鞘巨细胞瘤患者("TGCT")的有效性和安全性。pimicotinib这项全球多中心3期临床研究已在中美同步开展入组，其结果会用于中、美、欧洲市场的NDA申报。

Pimicotinib治疗腱鞘巨细胞瘤的临床1b期试验结果，已在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上展示。研究中该候选药展现出了良好的疗效和安全性，依据独立评审委员会（IRC）基于RECIST1.1的评估，50mg一天一次剂量组的 客观缓解率达到了77.4%，且没有发现明显的肝脏毒性。89.8%的患者仍在持续接受治疗中。接受pimicotinib治疗后的关节活动度、疼痛和僵硬度均显示出缓解的趋势。

CSF-1R是细胞因子CSF-1受体，同时是受体酪氨酸激酶中的重要一员，该靶点与炎症的发生、发展紧密相关。在肿瘤微环境（TME）中，CSF-1R与其配体CSF-1的信号可以传导诱导肿瘤相关巨噬细胞(TAM)的分化和存活，进而促进肿瘤细胞生长。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 CSF-1R靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年9月12日，CSF-1R靶点共有在研药物60个，包含的适应症有106种，在研机构99家，涉及相关的临床试验1134件，专利多达7825件……CSF-1R靶点在抗肿瘤方面有着优秀的治疗潜力，期待能有更多该类新药获批上市，造福患者。