阿斯利康超35亿美元引进的ASO疗法Eplontersen在中国获批临床

2023年7月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）1类新药Eplontersen注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗遗传型和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院。

Eplontersen是一款利用Ionis配体偶联反义（LICA）技术开发的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法，可由患者自己进行一月一次的皮下注射，减少TTR的积累，治疗遗传性和非遗传性ATTR。Ionis与阿斯利康于2021年12月29日达成合作，阿斯利康预付2 亿美元，由Ionis 授予阿斯利康其配体结合反义 (LICA) 研究药物Eplontersen在美国的商业化权利，以及在世界其他地区的独家权利，Ionis有望获得最高35亿美元的总付款。目前，这款疗法治疗ATTRv-PN的上市注册申请正在接受FDA审评，在国内正在进行三期临床试验。

2023年4月24日，在美国神经病学学会（AAN）年会上，阿斯利康/lonis公布了反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen的III期NEURO-TTRansform研究的详细数据，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经病变（ATTRv-PN）。NEURO-TTRansform是一项全球性的开放标签随机试验，评估Eplontersen在ATTRv-PN患者中的有效性和安全性。接受Eplontersen治疗的患者在改良神经病变损伤评分+7（mNIS+7）（神经病理性疾病进展的衡量标准）和诺福克生活质量问卷 - 糖尿病神经病变（Norfolk QoL-DN）的共同主要终点上，与基线相比持续表现出了统计学和临床意义的显著变化。此外，该研究还到达了第三个主要研究终点，与外部安慰剂组相比，血清TTR浓度具有统计学意义上的显著降低。Eplonterse在66周时显示出的TTR下降与第35周报告的一致，表现出相似的安全性和耐受性。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 反义寡核苷酸 药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年7月26日，反义寡核苷酸这一药物类型共有在研药物484个，包含的适应症有317种，靶点219个，在研机构319家，涉及相关的临床试验859件……期待Eplontersen的后续表现。