CDE再次推出三项“关爱计划”
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12月16日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《关于以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的两项通知和一项公示。
第一项通知涉及VGR-R01的纳入。VGR-R01由上海天泽云泰生物医药有限公司申报，旨在治疗结晶样视网膜变性。目前该药物处于关键研究前阶段（C阶段）。工作计划侧重采用优效试验设计进行关键临床试验的统计学方法，其临床结局评估将包含患者报告的结局（PRO）和功能性结局（PerfO），以确保更为全面的疗效评估。
第二项通知是关于FHND1002颗粒的纳入。由江苏正大丰海制药有限公司申报的FHND1002颗粒，适用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。目前，该药物处于临床试验开展前（B阶段）。工作计划中明确，将展开针对ALS患者体验数据的研究，并基于收集的数据来优化ALS疗效指标。此外，还计划在患者的临床试验中应用数字健康技术，例如探索实施去中心化临床试验（DCT），以提升临床研究的便利性和有效性。
同时，CDE还公示了ALXN2350注射液的加入。ALXN2350注射液由阿斯利康全球研发（中国）有限公司申报，用于成人BAG3突变扩张型心肌病的治疗。该药物尚处于研发立项阶段（A阶段）。公示指出，将通过深入调研中国患者和医生，收集并验证患者体验数据（PED），从而更好地理解DCM的诊疗现状和患者需求。这些信息将有助于指导药物研发战略，并计划开展前瞻性疾病自然史研究，以进一步支持药物研发进程。
此次CDE发布的通知和公示，旨在通过“关爱计划”推动罕见疾病药物研发，期望能以患者为中心，加强研发的科学性和针对性，同时也为患者带来更多的治愈希望。
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