Crinetics公布SST2激动剂paltusotine 3期临床试验积极数据，治疗肢端肥大症
近日，Crinetics Pharmaceuticals公司公布了其口服、每日一次的在研化合物paltusotine治疗肢端肥大症患者的3期临床试验PATHFNDR-1的积极数据。该研究达到了主要终点和所有次要终点。
paltusotine是一种新型口服非肽类可溶性生长抑素2型（SSTR2)受体激动剂，可抑制健康志愿者中的生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平，且耐受性良好。Crinetics公司正在开发该药用于治疗肢端肥大症和神经内分泌肿瘤患者。早先，该药已经获美国FDA授予治疗肢端肥大症的孤儿药资格。2022年8月，paltusotine获批在中国开展临床试验，可用于治疗对手术或放疗反应不足，或不适用于这些治疗的肢端肥大症患者。
此次公布结果的PATHFNDR-1是一项为期36周的随机双盲、安慰剂对照研究，随后进行了一项可选择的开放标签扩展研究，以评估肢端肥大症患者从标准护理转为接受paltusotine治疗的情况。结果显示，83%服用paltusotine患者的IGF-1水平保持在ULN的1.0倍以下，而安慰剂组患者中仅有4%，因此该研究的主要终点符合统计学意义（p<0.0001）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 SSTR2靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年9月19日，SSTR2靶点共有在研药物46个，包含的适应症有60种，在研机构53家，涉及相关的临床试验297件，专利多达1636件……肢端肥大症是由垂体瘤导致生长激素过量分泌引起的，在美国影响了超过2.4万人。Crinetics将在2024一季度获得第二项肢端肥大症三期临床的结果，并在明年递交上市申请，期待paltusotine能够早日上市。
