首款！FDA接受Mesoblast “现货型”间充质干细胞疗法Ryoncil上市申请
7月24日，Mesoblast宣布，美国FDA已接受其细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA）重新提交，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童，该申请的PDUFA日期为2025年1月7日。新闻稿指出，如果获得批准，Ryoncil将成为美国首个同种异体“现货型”细胞疗法，也是首款针对18岁以下SR-aGVHD儿童患者的细胞疗法。
Ryoncil是一种间充质干细胞疗法，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。此前，它的生物制品许可申请已获得美国FDA授予的优先审评资格。目前，Ryoncil正在被开发用于其它疾病的治疗，包含已启动3期临床试验检验它用于治疗严重COVID-19患者的急性呼吸窘迫综合征的疗效。约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体BMT治疗，而且这一数字还在不断增加。在最严重的急性GVHD患者中，尽管接受最佳的疗法治疗，患者的死亡率仍高达90％。目前，尚无获美国FDA批准用于治疗12岁以下SR-aGVHD儿童患者的疗法。
此前已公开的一项3期试验结果显示，患者接受Ryoncil治疗后第28天的客观缓解率（ORR）为69％，与45%历史控制率相比，有统计学意义的显著增加。在接受至少一次输注治疗且随访100天的患者中，患者的死亡率为22％。而接受初始类固醇治疗无效的患者第100天死亡率高达70%。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达间充质干细胞疗法药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年7月25日，间充质干细胞疗法这一药物类型共有在研药物477个，包含的适应症有323种，靶点13个，在研机构338家，涉及相关的临床试验953件……Remestemcel-L在美国FDA的申请上市的道路可谓坎坷曲折。2023年1月，Mesoblast重新提交了Remestemcel-L的BLA，FDA也在2023年3月8日再次受理了该申请，并将PDUFA目标日期定为2023年8月2日，FDA希望该公司提交更多的数据来支持BLA的批准，并希望其在开展新的临床试验之前先解决remestemcel-L的化学、生产和质量控制（CMC）问题。期待此次重新提交BLA申请，能让该疗法获得FDA批准上市。
