FP-001儿童III期临床研究达主要终点，长效亮丙瑞林有望革新性早熟治疗模式

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12月24日，逸达生物公司发布公告称，其候选新药FP-001（亮丙瑞林）的42毫克剂型在治疗儿童中枢性性早熟（CPP）的国际多中心Ⅲ期临床试验中取得了显著的积极结果。数据显示，单次肌肉注射即可有效抑制促性腺激素长达六个月，这大大提高了治疗的便利性，对于全球的CPP患者及其家庭来说，这是一种全新的“长效解决方案”。

 

临床试验结果
此次名为Casppian的研究是一项开放标签、单臂、多中心的Ⅲ期临床试验，主要旨在评估FP-001 42毫克剂型在中枢性性早熟儿童中的疗效、安全性以及药代动力学特性。研究的核心目标在于验证此长效制剂是否能在六个月的用药间隔中，稳定抑制患儿体内的促性腺激素至理想范围。

研究的主要疗效终点是在第24周，通过促性腺激素释放激素激动剂（GnRHa）激发试验，评估受试患儿60分钟后的血清黄体生成素（LH）浓度是否被抑制至低于4 mIU/mL。公布结果显示，94%的受试患儿达成了这一关键指标，不仅具有统计学意义，也远超原本80%的预定门槛，证明该半年一次的给药方案具备了相应的有效性与可靠性。

次要疗效终点包括在48周治疗期内评估患儿的生长速率、骨龄发展和青春期生理指标的变化等，完整的数据将在未来的国际学术会议上详细公布。

 

药物解析

中枢性性早熟是一种由于下丘脑-垂体-性腺轴过早激活而导致儿童过早进入青春期的内分泌紊乱症。该疾病可能影响孩子的最终成年身高，并对心理和行为产生重大的压力。目前，常规的治疗方案是使用GnRHa药物，如曲普瑞林和亮丙瑞林，通过抑制性腺轴来调控性发育过程。

但现有的GnRHa药物需要每四周或每十二周注射一次，频繁的注射令患儿感到痛苦，并加重了家庭的经济和时间负担，影响长期治疗的依从性。FP-001 42毫克剂型正是为解决这些痛点而研发的改良新药。作为一种无需预混的预充填式缓释注射乳剂，其采用逸达生物的稳定注射剂型（SIF）平台，保障药物在体内能够长时间稳定释放。

 

研发优势与合作模式
FP-001并不是一个全新的药物分子，而是已知的亮丙瑞林的新剂型，该药针对晚期前列腺癌已经在多个地区获批上市。2024年2月，其针对前列腺癌的适应症在中国的注册临床试验表现良好，受试者的血清睾酮抑制率高达97.9%，预计很快将在中国提交新药申请。

在儿童性早熟的开发领域，逸达生物采取了全球合作及授权发展的战略。2020年11月，公司与长春金赛药业达成了一项总金额超过1.23亿美元的授权合作协议，将FP-001在中国大陆的市场推广权授予金赛药业，后者将负责在中国境内的临床开发、注册和商业。

此次取得积极结果的Casppian研究在中国的部分正是由金赛药业负责，与中国国家药监局（NMPA）合作执行，计划招募约98名患儿。同时，这项研究也在美国、欧洲同步开展，彰显了逸达生物的全球化战略和雄心。

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