GSK达成高达20.75亿英镑的神经退行性疾病开发合作
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2025年4月7日，ABL Bio欣然宣布已与GSK就其血脑屏障穿梭平台Grabody-B达成一项重大的全球许可协议，旨在推进用于神经退行性疾病的新药研发。此合作协议将推动多项项目的发展，涵盖各种治疗模式，包括抗体和多核苷酸及寡核苷酸（例如小干扰RNA和反义寡核苷酸），致力于解决神经退行性疾病患者迫切的医疗需求。
血脑屏障（BBB）是大脑的天然屏障，起到防止血液中有害物质进入中枢神经系统的作用。然而，这一功能也使许多治疗中枢神经系统疾病的药物难以发挥作用。ABL Bio专注于利用其创新的双特异性抗体技术研发免疫肿瘤学和神经退行性疾病的新疗法。Grabody-B平台的设计旨在克服药物跨越BBB的障碍。该平台通过靶向胰岛素样生长因子1受体（IGF1R）以促进药物有效穿透至大脑。值得称道的是，Grabody-B是一种非中和性的抗IGF1R抗体，不会影响IGF1R的信号传导。
研究表明，相较于传统单克隆抗体，Grabody-B在啮齿类动物和非人灵长类中显著提升了治疗性抗体穿透血脑屏障的能力，增强了疗效和药效学性质。因IGF1R在中枢神经系统中的特异性表达及其非中和属性，Grabody-B被视为一个更安全和更有效的载体，能够提高多种中枢神经系统相关疾病治疗的效果。
按照协议条款，ABL Bio将获得初始的7710万英镑预付款及短期付款，其中包括即时支付3850万英镑，以及与研究进展和项目扩展相关的潜在款项。在多项有潜力项目的支持下，ABL Bio最多可获得20.75亿英镑的研究、开发、监管和商业化里程碑付款。未来如果相关产品成功实现商业化，ABL Bio还将获得基于净销售额的分级特许权使用费。协议同时规定，ABL Bio将负责将Grabody-B相关技术转交给GSK，由GSK负责临床前和临床开发、制造及市场营销。
GSK的研发技术高级副总裁Christopher Austin指出，随着老龄化社会的到来，神经退行性疾病的发病率日益增高，亟需新的治疗方式。虽然抗体疗法展现出光明的前景，但如果没有有效的运输系统，难以穿越血脑屏障进入大脑。这项协议彰显了GSK致力于克服这一障碍，通过创新的科研平台为这些复杂疾病的治疗开辟新的可能。
值得一提的是，ABL Bio不仅与GSK展开合作，之前还曾与赛诺菲签署了价值逾10亿美元的合作协议，共同开发和商业化处于临床前阶段的ABL301。ABL301是一款被认为有望成为“首个同类”双特异性抗体，针对α-突触核蛋白和IGF1R，以提高抗体穿透血脑屏障的效率，未来或用于帕金森病及其他相关疾病的治疗。
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